Retinite pigmentosa-Immagine Credit Public Domain.
Un team di ricercatori della UC Davis Health ha dimostrato che le cellule staminali CD34+ possono essere somministrate in sicurezza negli occhi dei pazienti affetti da retinite pigmentosa (RP) e possono offrire benefici terapeutici. La sperimentazione di fase 1 ha anche confermato che queste cellule specializzate possono essere facilmente isolate dal midollo osseo del paziente stesso.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Ophthalmology Science.
“Si trattava di uno studio di piccole dimensioni e volevamo dimostrare che potevamo isolare efficacemente le cellule CD34 + dal midollo osseo, iniettarle in modo sicuro e forse vedere alcuni benefici visivi“, ha affermato Susanna Park, Prof.ssa presso il Dipartimento di oftalmologia e scienza della vista e prima autrice del documento. “Abbiamo scoperto che il trattamento è sicuro e quattro dei sette pazienti hanno mostrato miglioramenti misurabili della vista“.
Una malattia con radici diverse
La retinite pigmentosa è causata da ben 100 diverse mutazioni genetiche. Quando le cellule della retina muoiono, le persone perdono la visione periferica e la capacità di vedere in condizioni di scarsa illuminazione, fino a raggiungere la cecità completa.
Poiché la genetica della retinite pigmentosa è così complessa, correggere la causa principale è una sfida. Una terapia genica esistente per la retinite pigmentosa è efficace solo nell’1% dei pazienti che hanno quella specifica mutazione. Sono in fase di sviluppo altre terapie geniche; tuttavia, ognuna potrebbe aiutare solo un piccolo gruppo di pazienti con la condizione.
Vedendo questa diversità della malattia, il team dell’UC Davis ha adottato un approccio diverso, agnostico rispetto alle mutazioni. Invece di cercare di correggere l’anomalia genetica sottostante, i ricercatori hanno iniziato a studiare se le cellule staminali potessero rigenerare il tessuto retinico e la vista.
Le cellule staminali CD34+ sono particolarmente promettenti perché si concentrano sui tessuti danneggiati per ripararli. Queste cellule rigenerative sono state testate nelle malattie cardiovascolari e hanno mostrato benefici significativi. Precedenti studi UC Davis, sia su modelli animali che su pazienti, hanno dimostrato che questo approccio potrebbe migliorare la retinite pigmentosa e forse altre condizioni retiniche.
“Riteniamo che le cellule CD34+ trovino la retina in degenerazione, la aggrappino e possano generare cambiamenti molecolari per ridurre la degenerazione“, ha affermato Park. “Abbiamo mostrato una certa conservazione della funzione retinica utilizzando queste cellule staminali in uno dei nostri modelli animali“.
Una terapia sicura e potenzialmente efficace
I ricercatori hanno reclutato sette persone con RP, che avevano perso gran parte della loro visione periferica. Hanno utilizzato un laboratorio sterile, con buone pratiche di fabbricazione presso l’UC Davis Institute for Regenerative Cures per isolare le cellule CD34+ dal midollo osseo ottenuto da ciascun partecipante. I partecipanti allo studio hanno ricevuto una singola iniezione di cellule staminali in uno degli occhi interessati.
Lo studio ha dimostrato che la terapia è stata ben tollerata: un paziente ha avuto una complicazione minore, che si è risolta da sola entro 24 ore. Nel complesso, il processo di isolamento delle cellule staminali ha prodotto cellule sicure e di alta qualità.
“Il risultato più importante è che siamo stati in grado di isolare le cellule CD34+ di alta qualità per l’iniezione oculare“, ha spiegato Park. “Circa il 90% delle cellule isolate erano vitali e non si sono verificate infezioni o altri gravi effetti avversi dopo l’iniezione delle cellule nell’occhio“.
Sebbene questo studio di fase 1 si sia concentrato principalmente sulla sicurezza, la maggior parte dei partecipanti ha ritenuto che la propria vista fosse migliorata e i test oculistici oggettivi lo hanno confermato. Il team dell’UC Davis ha in programma di condurre una sperimentazione più ampia sulla sicurezza e l’efficacia in futuro.
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“Dopo un decennio di studi collaborativi che testano le cellule umane CD34+ in modelli murini di degenerazione retinica, è molto promettente vedere la loro sicurezza e potenziale efficacia nei pazienti che si sono arruolati nella sperimentazione clinica“, ha affermato Jan Nolta, coautore di questo studio. Nolta è il Direttore del programma sulle cellule staminali e dell’UC Davis Gene Therapy Center presso l’Institute for Regenerative Cures presso l’UC Davis Health.
Altri autori includevano Gerhard Bauer, Brian Fury, Mehrdad Abedi, Nicholas Perotti e Dane Colead-Bergum.
Fonte:Medicalxpress
