Farmaco -ism5939- Immagine Credit Public Domain.
Insilico Medicine (“Insilico”), un’azienda che si occupa della scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale (IA) generativa in fase clinica, ha annunciato di aver ricevuto l’autorizzazione IND dalla FDA per il farmaco ISM5939, un potenziale inibitore orale di piccole molecole best-in-class che ha come target ENPP1 per il trattamento di tumori solidi. Il risultato segna la decima molecola basata sull’IA sviluppata autonomamente da Insilico a ricevere l’autorizzazione per entrare nelle sperimentazioni cliniche.
ENPP1 è una pirofosfatasi ecto-nucleotidica che svolge un ruolo importante nella segnalazione purinergica che regola le funzioni del sistema immunitario, cardiovascolare, neurologico ed ematologico. Un’espressione elevata di ENPP1 è associata a metastasi e prognosi sfavorevole in molteplici tipi di tumore. L’inibizione di ENPP1 potenzia l’effetto antitumorale del sistema immunitario dell’ospite regolando i livelli extracellulari di cGAMP per attivare il pathway cGAS-STING.
A maggio 2023, Insilico Medicine ha annunciato la nomina di ISM5939 come composto candidato preclinico (PCC) mirato a ENPP1, con il potenziale per l’immunoterapia del cancro. Secondo i dati preclinici, ISM5939 ha dimostrato una solida efficacia antitumorale negli studi in vivo, mostrando al contempo un profilo di sicurezza favorevole, nonché profili farmacocinetici ADMET in vitro e in vivo.
“Non vedo l’ora di vedere il segnale clinico imminente di ISM5939″, afferma Sujata Rao, MD, Chief Medical Officer di Insilico Medicine. “Con la sua favorevole finestra di sicurezza e l’elevato potenziale per la terapia combinata, è pronto ad ampliare significativamente lo spettro di opzioni di trattamento per i pazienti oncologici“.
Grazie a Chemistry42, il motore di chimica generativa proprietario di Insilico affiliato a Pharma.AI, Insilico ha ottenuto il composto principale con una struttura molecolare decisamente innovativa entro 3 mesi dall’inizio del progetto, dopo un’ottimizzazione dedicata attraverso modifiche strutturali da parte dei chimici farmaceutici di Insilico.
“Il settore della scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale richiede casi di proof-of-concept nel mondo reale. In Insilico, abbiamo mostrato il potenziale della nostra piattaforma di intelligenza artificiale proprietaria attraverso traguardi costanti nella nostra pipeline in corso, con 10 candidati farmaci basati sull’intelligenza artificiale che hanno ottenuto con successo le approvazioni IND fino ad oggi. Siamo ansiosi di convalidare ulteriormente la pipeline di ricerca e sviluppo interna dell’azienda nella fase clinica e di continuare a far progredire la scoperta e lo sviluppo di farmaci basati sull’intelligenza artificiale a beneficio dei pazienti in tutto il mondo”, dice Feng Ren, Ph.D., Co-CEO e Direttore scientifico di Insilico Medicine.
Nel 2016, Insilico ha descritto per la prima volta il concetto di utilizzo dell’intelligenza artificiale generativa per la progettazione di nuove molecole in una rivista peer-reviewed, che ha gettato le basi per la piattaforma Pharma.AI disponibile in commercio. Da allora, Insilico continua a integrare innovazioni tecniche nella piattaforma Pharma.AI, che è attualmente una soluzione basata sull’intelligenza artificiale generativa che abbraccia biologia, chimica, sviluppo di medicinali e ricerca scientifica. Grazie a Pharma.AI, Insilico ha nominato 20 candidati preclinici nel suo portafoglio completo di oltre 30 asset dal 2021 e ha ricevuto l’autorizzazione IND per 10 molecole.
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All’inizio del 2024, Insilico ha pubblicato un articolo su Nature Biotechnology che presentava l’intero percorso di R&S dagli algoritmi AI alle sperimentazioni cliniche di fase II di ISM001_055, la pipeline di farmaci leader dell’azienda con target scoperto tramite AI e struttura progettata tramite AI. In seguito, Insilico ha recentemente annunciato risultati preliminari positivi da una sperimentazione di fase IIa (NCT05938920), in cui ISM001_055 ha mostrato sicurezza e tollerabilità favorevoli a tutti i livelli di dose, nonché una risposta dose-dipendente nella capacità vitale forzata (FVC), dopo solo 12 settimane di dosaggio.
Fonte:NewsMedical
