Tre persone con grave compromissione della vista che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali hanno riscontrato miglioramenti sostanziali della vista che sono durati per più di un anno. Una quarta persona con grave compromissione della vista ha anche riscontrato miglioramenti della vista, ma non sono durati. I quattro sono i primi a ricevere trapianti realizzati con cellule staminali riprogrammate per curare le cornee danneggiate, la superficie esterna trasparente dell’occhio.

“I risultati dello studio, descritti su The Lancet, sono impressionanti”, afferma Kapil Bharti, ricercatore di cellule staminali traslazionali presso l’US National Eye Institute, National Institutes of Health, a Bethesda, Maryland. “Si tratta di uno sviluppo entusiasmante”.

“I risultati meritano di essere valutati con più pazienti“, afferma la ricercatrice sulle cellule staminali Jeanne Loring presso Scripps Research a La Jolla, California.

Cellule riprogrammate

Lo strato più esterno della cornea è mantenuto da una riserva di cellule staminali ospitate nell’anello limbare, l’anello scuro attorno all’iride. Quando questa fonte essenziale di ringiovanimento si esaurisce, una condizione nota come carenza di cellule staminali limbari (LSCD), il tessuto cicatriziale ricopre la cornea, portando infine alla cecità.La condizione può derivare da un trauma all’occhio o da malattie autoimmuni o genetiche.

I trattamenti per la LSCD sono limitati. In genere comportano il trapianto di cellule corneali derivate da cellule staminali ottenute dall’occhio sano di una persona, che è una procedura invasiva con esiti incerti. Quando entrambi gli occhi sono colpiti, i trapianti di cornea da donatori deceduti sono un’opzione, ma a volte vengono rigettati dal sistema immunitario del ricevente.

Kohji Nishida, un oftalmologo dell’Università di Osaka in Giappone e i suoi colleghi hanno utilizzato una fonte alternativa di cellule, le cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), per realizzare i trapianti di cornea. Hanno prelevato cellule del sangue da un donatore sano e le hanno riprogrammate in uno stato simile a quello embrionale, quindi le hanno trasformate in un sottile foglio trasparente di cellule epiteliali corneali a forma di ciottoli.

Tra giugno 2019 e novembre 2020, il team ha arruolato due donne e due uomini di età compresa tra 39 e 72 anni con LSCD in entrambi gli occhi. Come parte dell’intervento, il team ha raschiato via lo strato di tessuto cicatriziale che copriva la cornea danneggiata in un solo occhio, quindi ha cucito fogli epiteliali derivati ​​da un donatore e ha posizionato una lente a contatto morbida protettiva sopra.

Test della vista

Due anni dopo aver ricevuto i trapianti, nessuno dei riceventi ha avuto gravi effetti collaterali. Gli innesti non hanno formato tumori, un rischio noto della crescita delle cellule iPS e non hanno mostrato chiari segni di essere stati attaccati dal sistema immunitario dei riceventi, anche in due pazienti che non hanno ricevuto farmaci immunosoppressori. “È importante e un sollievo vedere che gli innesti non sono stati rigettati”, afferma Bharti. “Ma sono necessari più trapianti per essere certi della sicurezza dell’intervento“, aggiunge.

Dopo i trapianti, tutti e quattro i riceventi hanno mostrato miglioramenti immediati nella vista e una riduzione dell’area della cornea interessata da LSCD. I miglioramenti sono persistiti in tutti i riceventi tranne uno, che ha mostrato lievi inversioni durante un periodo di osservazione di un anno.

Bharti afferma che non è chiaro cosa abbia causato esattamente i miglioramenti della vista. È possibile che le cellule trapiantate stesse abbiano proliferato nelle cornee del ricevente. Ma i miglioramenti della vista potrebbero anche essere dovuti alla rimozione del tessuto cicatriziale prima del trapianto, o al fatto che il trapianto abbia innescato la migrazione delle cellule del ricevente da altre regioni dell’occhio e il ringiovanimento della cornea.

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Nishida afferma che hanno in programma di lanciare le sperimentazioni cliniche a marzo per valutare l’efficacia del trattamento. “Sono in corso diverse altre sperimentazioni basate su cellule iPS a livello globale per curare le malattie degli occhi“, afferma Bharti. “Queste storie di successo suggeriscono che siamo sulla strada giusta”.

Fonte:Nature