LDL-Immagine Credit Kateryna kon/Biblioteca Fotografica delle Scienze/Getty Images.
Una tecnica di editing genetico sembra promettente per abbassare il colesterolo LDL. È un potenziale trattamento una tantum per chi soffre di un disturbo che aumenta i livelli di LDL nel sangue.
Livelli elevati di colesterolo possono portare alla formazione di placche di grasso all’interno delle arterie che possono limitare il flusso sanguigno. Un nuovo farmaco sperimentale di modifica genetica può abbassare il livello di colesterolo LDL “cattivo” nel sangue.
Dieci pazienti sono stati arruolati nella sperimentazione del farmaco ed erano i più malati tra i malati.
Tutti avevano una malattia genetica che aumenta i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Conosciuto come “colesterolo cattivo”, il colesterolo LDL è noto per intasare le arterie. Il disturbo dei pazienti, chiamato ipercolesterolemia familiare eterozigote, può portare a gravi malattie cardiache in tenera età e alla morte.
“Le loro arterie erano immerse nel colesterolo LDL alto fin dalla nascita. In molti pazienti, anche i normali farmaci per abbassare il colesterolo non sono riusciti a tenere i livelli “neppure lontanamente sotto controllo” ”, afferma Andrew Bellinger, cardiologo e Direttore scientifico della Verve Therapeutics, una società di biotecnologia con sede a Boston.
Ora, il suo team ha provato un nuovo approccio: un medicinale genetico chiamato VERVE-101 progettato per disattivare un gene che aumenta il colesterolo. Usando una specie di matita molecolare, la medicina cancella una lettera del DNA e ne scrive un’altra, inattivando il gene. Un singolo cambiamento genetico. Un unico farmaco. Un potenziale trattamento che dura tutta la vita.
Questa è la speranza, comunque!
Bellinger ha presentato i risultati di un piccolo studio clinico chiamato heart-1 al meeting dell’American Heart Association di novembre. “VERVE-101 ha abbassato con successo il colesterolo LDL”, ha riferito Bellinger. “È la prima volta che qualcuno dimostra che un cambiamento di ortografia del DNA effettuato all’interno del corpo di una persona potrebbe avere un tale effetto. Possiamo ottenere riduzioni clinicamente significative delle LDL con una singola dose“, ha affermato.
“Le persone con ipercolesterolemia familiare presentano sintomi per tutta la vita, quindi l’intero concetto di ‘fatto e basta’ è davvero sorprendente”, afferma Pam Taub, cardiologa dell’Università della California, a San Diego, non coinvolta nello studio. Questi pazienti devono assumere farmaci per tutta la vita. Un farmaco infuso come VERVE-101, progettato per alterare il DNA di una persona, potrebbe cambiare la strategia di trattamento.
Taub pone domande sulla sicurezza di VERVE-101. Un paziente dello studio ha avuto un attacco di cuore. Un altro è morto per arresto cardiaco. “Ma quella morte non era legata al trattamento“, ha detto Bellinger.
“Andando avanti, stabilire la sicurezza del VERVE-101 è cruciale”, ha concordato Karol Watson, un cardiologo della David Geffen School of Medicine dell’UCLA che non è stato coinvolto nel nuovo lavoro. “Modificare il DNA delle persone per abbassare il colesterolo “è una strategia che potrebbe essere rivoluzionaria, ma dobbiamo assicurarci che sia sicura”, ha detto durante l’incontro. “Stai cambiando il genoma per sempre”.
Ecco cosa sappiamo sui quattro aspetti chiave della nuova medicina e sulla sua storia:
VERVE-101 si basa su una proteina che modifica il DNA chiamata editor di base
La composizione di VERVE-101 è semplice. Si tratta semplicemente di due tipi di molecole di RNA – cugini molecolari del DNA – raggruppate all’interno di una bolla di grasso.
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Infuso nel flusso sanguigno, il farmaco viaggia verso il fegato e scivola nelle cellule. Una delle molecole di RNA dice alle cellule di costruire una proteina chiamata editor della base di adenina. L’altro funge da GPS genetico, guidando la proteina editor al tratto corretto di DNA.
Credito: VERVE TERAPEUTICA
Fonte:Sciencenews
