Sclerosi multipla-Immagine Credit Public Domain.
Si ritiene che le persone convivano con la sclerosi multipla (SM) dalla fine del 1300. Fu solo nel 1868 che il famoso neurologo Jean-Martin Charcot gli diede finalmente un nome. Negli anni successivi, centinaia di terapie sono state tentate per questa malattia degenerativa e hanno fallito.
Oggi, le opzioni di trattamento per i tipi progressivi di sclerosi multipla si sono ampliate in modo significativo e gli esperti stanno esaminando diverse terapie sperimentali promettenti, tra cui neurologi-ricercatori presso l’Hackensack Meridian Neuroscience Institute presso il Comprehensive Care Center for Multiple Sclerosis and Related Diseases dell’Hackensack University Medical Center, dove due gli studi clinici vengono ora offerti ai pazienti che vivono con la sclerosi multipla.
Esplorazione della terapia con cellule T CAR nella cura della SM
Lo studio, sponsorizzato da Bristol Myers Squibb, sta studiando il potenziale della terapia con cellule T del recettore dell’antigene chimerico (CAR) nel trattamento di pazienti con SM recidivante-remittente, SMPP e SM secondariamente progressiva.
“La terapia con cellule CAR T prevede l’estrazione delle cellule T del paziente e la loro “riprogrammazione” in laboratorio per colpire le cellule responsabili della degenerazione che porta ai sintomi della SM. I pazienti verranno quindi sottoposti a chemioterapia per “riavviare” il loro sistema immunitario prima che le cellule T riprogrammate vengano reintrodotte nel loro corpo”, spiegano gli autori.
“La terapia con cellule CAR T è attualmente utilizzata come trattamento antitumorale per i tumori del sangue, tra cui la leucemia, il linfoma e il mieloma”, ha affermato Krupa Pandey MD, ricercatore principale, neurologo, Direttore MS Comprehensive Care Center e della divisione di ricerca del Dipartimento di Neurologia presso l’Hackensack University Medical Center e Professore associato di neurologia presso la Hackensack Meridian School of Medicine, che è il ricercatore principale dello studio. “Attraverso questo studio, stiamo sfruttando la potenza del sistema immunitario del paziente per fornire una terapia personalizzata che ha il potenziale di rallentare l’attività della SM”.
Oltre al Dottor Pandey, Florian P. Thomas, MD, Ph.D., presidente del Neuroscience Institute e Dipartimento di Neurologia presso l’Hackensack University Medical Center e Professore e Presidente di Neurologia presso la Hackensack Meridian School of Medicine, la Dottoressa Anuradha Singh, neuroimmunologo e il Dr. Kiandokht Keyhanian, MD, neuro-oftalmologo e neuroimmunologo, presso l’Hackensack Meridian Neuroscience Institute e assistenti Professori di Neurologia presso la Hackensack Meridian School of Medicine, lavoreranno in collaborazione con l’esperto di trapianto di cellule staminali Dr. Michele Donato, capo del programma di trapianto di cellule staminali adulte e terapia cellulare presso l’Hackensack Meridian John Theurer Cancer Center e Professore di oncologia presso la Hackensack Meridian School of Medicine, per supervisionare il trattamento dei pazienti arruolati.
“Siamo l’unico centro nel New Jersey e uno dei pochi centri nella regione che sta attualmente partecipando a questo studio clinico“, ha affermato il Dottor Pandey. “Non esistono molti studi clinici per pazienti affetti da SMPP e poter accedere a questi studi nelle vicinanze è estremamente importante per i nostri pazienti“.
Il team spera di arruolare quattro attuali pazienti del Centro SM che soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione nello studio.
Prova dell’inibitore di BTK per la SM progressiva primaria
Il secondo studio è uno studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco sponsorizzato da Sanofi — sta studiando la sicurezza e l’efficacia di un farmaco orale, un inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK) in pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS), una forma della malattia che raramente viene studiata.
Gli inibitori della BTK si stanno dimostrando promettenti nel trattamento della SMPP grazie alla loro capacità di attraversare la barriera emato-encefalica e di influenzare la comunicazione locale delle cellule immunitarie all’interno del sistema nervoso centrale, entrambi i quali possono funzionare per preservare l’integrità del cervello e del midollo spinale. Lo studio mira a determinare se il farmaco può rallentare o arrestare l’infiammazione e la demielinizzazione che causano i sintomi della SMPP agendo sulle cellule immunitarie all’interno del cervello e del midollo spinale.
Lo studio sta reclutando fino a 10 pazienti di età inferiore a 50 anni a cui è stata diagnosticata la SMPP e che soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione nello studio.
All’avanguardia nella ricerca sulla SM
L’Hackensack Meridian Neuroscience Institute presso l’Hackensack University Medical Center è impegnato a far avanzare il futuro della cura della SM attraverso la ricerca. E per i pazienti del Centro SM, tale impegno significa avere accesso a nuove opzioni terapeutiche anni prima che siano disponibili al pubblico.
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“Essendo uno dei principali centri accademici e di ricerca dello stato, disponiamo dell’infrastruttura necessaria per collaborare con innovatori farmaceutici e tecnologici per offrire tutti i tipi di studi clinici ai nostri pazienti, compresi studi che richiedono collaborazione multidisciplinare“, ha affermato il dottor Thomas. “Quando i pazienti scelgono il nostro team per la cura della SM, lavoriamo come una squadra per metterli in contatto con opzioni terapeutiche che potrebbero non essere disponibili altrove”.
Fonte: News Wise
