Granulomatosi eosinofila con poliangioite- Credito: immagine generata dall’intelligenza artificiale.
Un team internazionale ha identificato una nuova terapia per i pazienti affetti da una rara malattia autoimmune chiamata granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Un farmaco biologico chiamato Benralizumab ha dimostrato di essere non inferiore a mepolizumab nel trattamento dell’EGPA.
In uno studio clinico che ha coinvolto 140 pazienti affetti da questa malattia rara, i ricercatori hanno confrontato direttamente due farmaci biologici, Mepolizumab e Benralizumab. I pazienti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee mensili di 300 mg di Mepolizumab o 30 mg di Benralizumab per un anno.
I risultati dello studio sono stati pubblicati il 23 febbraio 2024 sul New England Journal of Medicine.
“I nostri risultati mostrano che Benralizumab è stato altrettanto efficace di Mepolizumab nel ridurre le riacutizzazioni e fornire la remissione della malattia durante le 52 settimane dello studio”, afferma Parameswaran Nair, Professore presso il Dipartimento di Medicina di McMaster e presso il Firestone Institute for Respiratory di St. Joe. Salute.
Nair è stato uno dei principali ricercatori dello studio che ha guidato il team canadese. Ha lavorato a stretto contatto con Nader Khalidi, Professore presso il Dipartimento di Medicina della McMaster e reumatologo presso la St. Joe’s, per progettare lo studio e reclutare pazienti.
“La singola dose sottocutanea da 30 mg di Benralizumab offre un vantaggio ai pazienti rispetto alle tre dosi sottocutanee da 100 mg di mepolizumab”, afferma Nair.
L’EGPA, nota anche come sindrome di Churg-Strauss, è una rara malattia autoimmune causata dall’infiammazione dei vasi sanguigni di piccolo e medio calibro ed è associata a una conta di eosinofili nel sangue e nei tessuti molto elevata. Ciò può portare a danni ai polmoni, alla pelle, al cuore, al tratto gastrointestinale e ai nervi. La maggior parte dei pazienti affetti da EGPA presenta problemi respiratori e polmonari.
I ricercatori hanno notato che circa il 16% in più di pazienti nel gruppo Benralizumab erano in grado di astenersi dall’uso di corticosteroidi orali rispetto al gruppo Mepolizumab. In genere, i pazienti con EGPA utilizzano corticosteroidi orali come il Prednisone per il controllo dei sintomi nonostante gli effetti avversi.
“Senza farmaci biologici, ci affidiamo prevalentemente ai corticosteroidi orali per controllare i sintomi dell’EGPA. Il trattamento prolungato con Prednisone riduce il rischio di una ricaduta dei sintomi dell’EGPA, ma comporta effetti tossici progressivi“, afferma Khalidi. “Nel nostro studio, il trattamento con Benralizumab ha consentito a un numero maggiore di pazienti di interrompere il Prednisone in un periodo di 52 settimane rispetto a Mepolizumab“.
Mepolizumab e Benralizumab sono farmaci biologici. I farmaci biologici sono una classe di farmaci che provengono da organismi viventi o dalle loro cellule, spesso realizzati utilizzando la biotecnologia.
I due farmaci biologici utilizzati in questo studio agiscono prendendo di mira i segnali o i recettori degli eosinofili, un tipo di cellula immunitaria che si trova in alte concentrazioni nel sangue e nei tessuti dei pazienti con EGPA. Bloccando i segnali o i recettori che attirano gli eosinofili in vari tessuti, come i polmoni, Mepolizumab e Benralizumab riducono efficacemente gli eosinofili, riducendo i sintomi.
“Benralizumab è stato associato a una maggiore deplezione degli eosinofili nel sangue rispetto a Mepolizumab dalla prima settimana in poi“, afferma Nair. “Entrambi i farmaci sono stati ben tollerati senza nuovi eventi avversi“.
Lo studio si basa su una lunga storia di ricerca sulle condizioni eosinofile condotta dal Firestone Institute for Respiratory Health di St. Joe’s. Il lavoro pionieristico nello studio dell’asma eosinofilo grave condotto da Freddy Hargreave ha portato a un metodo per enumerare gli eosinofili nei campioni di espettorato per diagnosi accurate di asma.
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Per i pazienti con asma grave Prednisone-dipendente, Hargreave, Nair e i loro colleghi sono stati i primi a dimostrare l’efficacia di Mepolizumab nel 2009. Nel 2017, Nair aveva ulteriormente dimostrato l’efficacia di Benralizumab per la stessa condizione. Entrambi gli studi fondamentali sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
“È molto gratificante che il nostro programma di ricerca presso il Firestone Institute di St. Joe abbia portato allo sviluppo di queste nuove opzioni terapeutiche per pazienti affetti da gravi malattie eosinofile“, afferma Nair.
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