Emofilia A-Immgine Credit Public Domain-
I ricercatori del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) hanno recentemente pubblicato un articolo su Nature Communications che dimostra il potenziale delle cellule placentari umane bioingegnerizzate come cura per l’emofilia A.
L’articolo, intitolato “Transplanting Factor 8/ET3-secreting cells in fetal sheep increases Factor 8 levels long-term without inducing immunity or toxicity“, dimostra in un modello preclinico che il trapianto di cellule staminali placentari prima della nascita determina la presenza delle cellule staminali mancanti fattore della coagulazione e che sarebbe un intervento curativo mantenuto per almeno i primi tre anni di vita.
L’emofilia A, la malattia emorragica ereditaria più comune, colpisce oltre mezzo milione di individui in tutto il mondo, provocando emorragie spontanee, debilitanti e pericolose per la vita. Nonostante siano stati compiuti progressi significativi, lo sviluppo di anticorpi contro i trattamenti attuali e le emorragie interattive continua a porre sfide impegnative.
Lo studio esplora la fattibilità e la sicurezza del trattamento prenatale mediante trapianto in utero per l’emofilia A. In particolare, circa il 70% dei soggetti affetti da emofilia A ha una storia familiare della malattia, il che offre un’opportunità per la diagnosi e l’intervento prenatale. Questo approccio innovativo mira a fornire livelli curativi di fattore 8, convertire gravi disturbi emorragici in forme più lievi e indurre tolleranza immunitaria, eliminando così il rischio di formazione di inibitori.
“Il carico complessivo della malattia nelle persone affette da emofilia continua ad essere elevato. Un’opzione terapeutica che sia curativa, o che possa convertire in modo permanente un disturbo emorragico grave e pericoloso per la vita in un problema lieve, cambierebbe davvero la vita dei pazienti affetti da emofilia A e dei pazienti affetti da emofilia“, ha spiegato Graca Almeida-Porada, MD, Ph.D., ricercatore principale dello studio.“Ci auguriamo che il nostro lavoro possa aprire la strada alla cura dell’emofilia A prima della nascita, consentendo così la nascita di bambini sani che altrimenti sarebbero stati colpiti da questa malattia“.
“Questi studi, resi possibili grazie alla collaborazione produttiva di più ricercatori, dimostrano che il trattamento prenatale dell’emofilia A è fattibile e sicuro”, ha affermato Anthony Atala, MD, Direttore del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine e autore dello studio.
In questa ricerca pionieristica, le cellule placentari umane sono state bioingegnerizzate per produrre la proteina della coagulazione Fattore 8 e sono state poi trapiantate in un modello preclinico di pecora a un’età gestazionale equivalente a 16-18 settimane nell’uomo.
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I risultati hanno mostrato un aumento sostanziale dei livelli plasmatici del Fattore 8 (>48% rispetto ai controlli non trapiantati) che è persistito per tutti i 3 anni di follow-up. Ancora più importante, le cellule si sono innestate con successo negli organi principali e nessuno dei riceventi ha mostrato alcuna risposta immunitaria alle cellule trapiantate o alla proteina Fattore 8 da esse prodotta.
Fonte:Nature Communications
