Cancro del sangue-Immagine Credito: Università di Monash-
I ricercatori di Melbourne hanno progettato un singolo farmaco che infligge un colpo letale a diversi tipi di cancro del sangue negli studi preclinici e potrebbe portare a trattamenti migliori.
La collaborazione tra chimici, scienziati di laboratorio e clinici della Monash University e del Peter MacCallum Cancer Center ha portato allo sviluppo di un unico farmaco che funziona come due farmaci antitumorali combinati.
Pubblicato negli Atti della National Academy of Sciences, lo studio ha utilizzato modelli preclinici e cellule tumorali umane in colture di tessuti di pazienti in cura per leucemia e mieloma per indagare la possibilità che i farmaci a doppia azione funzionino così come, se non meglio di, quelli combinati esistenti.
Le cellule tumorali sono spesso resistenti ai singoli farmaci antitumorali. La combinazione di due farmaci antitumorali con meccanismi d’azione diversi può essere più efficace, ma anche problematica a causa delle diverse proprietà farmacologiche degli agenti (ad esempio, diverse emivite), della complessità del dosaggio e degli effetti collaterali.
Il co-autore senior dello studio, il Professor Jake Shortt, capo della ricerca ematologica presso la School of Clinical Sciences della Monash Health presso la Monash University, ha affermato che l’obiettivo era quello di sviluppare un farmaco “inibitore a doppia azione” che agisse come un’efficace terapia combinata.
Il Professor Shortt ha affermato che, nelle fasi iniziali, i risultati dello studio erano promettenti. “Nello scenario migliore, gli effetti combinati di due farmaci sul cancro superano di gran lunga quello che ci si aspetterebbe se le loro singole attività fossero semplicemente sommate: questa si chiama sinergia“, ha detto il Professor Shortt.
“Dopo aver identificato una combinazione di farmaci veramente sinergica, abbiamo generato un farmaco ibrido che fornisce questa duplice attività in un unico farmaco. Questo farmaco sferra un colpo letale a ciascuna cellula tumorale nello stesso posto e nello stesso momento.
“L‘effetto è maggiore di quanto avremmo previsto con il consueto approccio di combinazione di due farmaci diversi e sono stati osservati effetti collaterali minimi. Ciò significa che possiamo uccidere in modo più efficace le cellule tumorali riducendo al minimo la tossicità per le cellule normali“.
Il progetto si è concentrato sui tumori del sangue come la leucemia, il linfoma e il mieloma multiplo. Ulteriori esperimenti comprenderanno altri tipi di cancro come quello al seno e al colon.
Il co-autore senior dello studio, il Professor Ricky Johnstone, del Peter MacCallum Cancer Center, ha affermato che le combinazioni sinergiche di farmaci sono state una pietra miliare della terapia contro il cancro per molti anni. “Tuttavia, i nostri risultati indicano che possiamo migliorare questo paradigma progettando farmaci che siano intrinsecamente sinergici”, ha affermato il Professor Johnstone. “Il nostro farmaco candidato principale combina solo una serie di attività sinergiche, ma riteniamo che questo approccio potrebbe essere ampliato per comprendere molti diversi bersagli tumorali e diversi tipi di cancro”.
“Questa ricerca è anche un ottimo esempio della partnership di collaborazione in corso tra la Monash University e Peter Mac, che sfrutta le competenze di entrambe le istituzioni per affrontare le urgenti esigenze mediche non soddisfatte”, ha aggiunto il ricercatore.
Il co-autore senior dello studio, il Professor Philip Thompson, chimico farmaceutico del Monash Institute of Pharmaceutical Sciences (MIPS), ha affermato che il programma è in una fase di sviluppo preclinico per verificare meglio il profilo di sicurezza e tollerabilità e spera di passare alla fase iniziale degli studi clinici entro pochi anni.
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“I farmaci a doppia azione rappresentano un’affascinante sfida nella progettazione dei farmaci”, ha affermato il Professor Thompson. “Abbiamo acquisito i diritti di proprietà intellettuale che circondano questa classe di farmaci e stiamo esaminando le opzioni di commercializzazione per renderli disponibili ai pazienti in futuro”.
Fonte:PNAS
