Malattia autoimmune-Immagine Credit Public Domain-
I ricercatori del Sanford Burnham Prebys, in collaborazione con gli scienziati della Eli Lilly and Company, hanno rivelato la struttura e la funzione di un farmaco chiamato LY3361237, che può ridurre l’attività dannosa del sistema immunitario per aiutare a curare le malattie autoimmuni. Il loro lavoro ha gettato le basi per un nuovo trattamento che è attualmente in uno studio clinico di fase 2 per il lupus, una malattia autoimmune che colpisce più organi del corpo.
Lo studio è pubblicato su Structure.
I risultati potrebbero anche aiutare gli scienziati a scoprire più farmaci che prendono di mira il sistema immunitario, un’area in rapida crescita della ricerca biomedica.
“È miracoloso che possiamo cambiare l’attività del sistema immunitario con i farmaci, ma siamo ancora in una fase incredibilmente iniziale in termini di capire come funziona“, afferma il Professor Carl Ware, Ph.D. “Il farmaco che descriviamo in questo studio è un anticorpo che ha mostrato risultati promettenti negli studi clinici iniziali, ma capire come funziona a livello molecolare aiuterà gli scienziati a scoprire ancora più modi per modificare il sistema immunitario per curare le malattie autoimmuni”.
Le malattie autoimmuni si verificano quando il sistema immunitario attacca il corpo. Esistono più di 80 malattie autoimmuni conosciute e i ricercatori stimano che circa il 5-10% della popolazione sia affetto da queste malattie. Alcuni esempi ben noti includono l’artrite reumatoide, la psoriasi e il lupus.
“I disturbi immunologici sono una delle principali esigenze mediche insoddisfatte”, afferma Ware. “Alcune possono essere gestite in modo efficace, ma la maggior parte di queste malattie ha opzioni terapeutiche limitate, quindi molte persone devono solo imparare a convivere con i sintomi”.
Lo studio appena pubblicato è il culmine di una collaborazione di lunga data tra Sanford Burnham Prebys e Eli Lilly and Company. Il loro obiettivo era trovare un modo per temperare l’attività del sistema immunitario nelle malattie autoimmuni. I ricercatori sono stati in grado di scoprire che LY3361237 può riequilibrare il sistema immunitario per impedirgli di attaccare il corpo.
Il farmaco agisce attivando un messaggero chimico nel sistema immunitario chiamato BTLA, che è uno degli obiettivi principali della ricerca di Ware. Nelle persone sane, BTLA è un punto di controllo immunitario, un freno per il sistema immunitario per impedirgli di continuare ad agire una volta che l’infezione è sotto controllo. Tuttavia, nelle persone con malattie autoimmuni, questo freno non si innesta mai, quindi il sistema immunitario non sa quando rallentare.
“LY3361237 è il primo farmaco anticorpale noto per aumentare l’attività di BTLA per inibire il sistema immunitario, il che significa che ha un potenziale straordinario come terapia per le malattie autoimmuni“, afferma Ware.
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Il farmaco prodotto da Lilly è entrato in uno studio clinico di Fase 1 su soggetti sani nel 2018 e ha iniziato a reclutare pazienti affetti da lupus per uno studio di Fase 2 nel 2021. Questo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza del nuovo trattamento e dovrebbe essere completato in circa due/quattro anni.
Nel frattempo, lo studio recentemente pubblicato su Structure può fornire un tesoro di informazioni per i ricercatori che studiano la biologia molecolare del sistema immunitario, che potrebbe aiutare a guidare la scoperta di più potenziali terapie per le malattie immunologiche.
Fonte:Structure
