Malattia degenerativa della retina-Immagine Credit Public Domain-
C’è una nuova speranza per il potenziale ripristino della vista nei pazienti affetti da malattia degenerativa della retina, grazie al lavoro dei ricercatori dell’Université de Montréal.
Pubblicata questa settimana su Proceedings of the National Academy of Sciences, la ricerca è stata condotta dal Professore di medicina dell’UdeM Michel Cayouette, Direttore della ricerca in neurobiologia cellulare presso il Montreal Clinical Research Institute affiliato all’UdeM.
Il suo gruppo di ricerca ha scoperto che le cellule che giacciono dormienti nella retina (cellule gliali) possono essere indotte a trasformarsi in cellule che condividono alcune proprietà con i fotorecettori a cono che consentono alle persone di fare cose come percepire i colori, leggere e guidare.
Le degenerazioni ereditarie della retina sono causate dalla perdita di cellule sensibili alla luce nella retina nella parte posteriore dell’occhio. Quando queste cellule degenerano a causa della malattia, non vengono sostituite e il paziente subisce una perdita della vista che può progredire fino alla cecità totale.
Sebbene esistano vari approcci come la terapia genica che offrono la speranza di rallentare o bloccare la progressione della perdita di cellule dei fotorecettori, queste tecniche non possono ripristinare le cellule perse e quindi non sono utili per i pazienti nelle fasi avanzate della malattia.
Da qui l’urgente necessità di sviluppare terapie rigenerative che possano sostituire le cellule perdute e ripristinare la vista. Una strada promettente sarebbe quella di utilizzare le cellule staminali per generare fotorecettori che potrebbero essere trapiantati nell’occhio di un paziente, ma questa tecnologia deve ora affrontare sfide importanti che ne stanno rallentando l’utilizzo nella pratica clinica.
In un approccio che elude la necessità del trapianto, il team di Cayouette ha trovato un modo per riattivare le cellule dormienti nella retina e trasformarle in cellule simili a quelle neurali che alla fine potrebbero essere utilizzate per sostituire le cellule perse nella degenerazione retinica.
“Abbiamo identificato due geni che, quando espressi in queste cellule dormienti chiamate cellule di Müller, possono convertirle in neuroni retinici“, ha detto la prima autrice dello studio Camille Boudreau-Pinsonneault che ha recentemente conseguito il dottorato di ricerca alla UdeM per questa svolta.
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“La cosa interessante è che queste cellule di Müller sono note per riattivare e rigenerare la retina nei pesci”, ha detto la ricercatrice. “Ma nei mammiferi, compresi gli umani, normalmente non lo fanno, non dopo un infortunio o una malattia. E non capiamo ancora del tutto perché“.
Il coautore Ajay David, dottorando nel laboratorio di Cayouette, ha lodato “questo entusiasmante progresso rispetto al trapianto di cellule”, affermando che “un giorno potremmo essere in grado di sfruttare le cellule che sono normalmente presenti nella retina e stimolarle a rigenerare la retina cellule perse a causa di condizioni patologiche, per ripristinare la vista”.
Astratto grafico:
Immagine: l’espressione di Ikzf1/4 induce la riprogrammazione morfologica di MG ex vivo. Credito: Atti della National Academy of Sciences (2023).
Basandosi sul loro successo, gli scienziati ora pianificano di perfezionare l’efficacia di questa tecnica e trovare un modo per promuovere la piena maturazione delle cellule in fotorecettori a cono che potrebbero ripristinare la vista.
Fonte:PNAS