Cancro alle ossa-Immagine Credit Public Domain-
I ricercatori dell’Università dell’East Anglia hanno sviluppato un nuovo farmaco che agisce contro tutti i principali tipi di tumore osseo primario.
Il cancro che inizia nelle ossa, piuttosto che il cancro che si è diffuso alle ossa, colpisce prevalentemente i bambini. Il trattamento attuale è estenuante, con cocktail chemioterapici obsoleti e amputazione degli arti. Nonostante tutto ciò, il tasso di sopravvivenza a cinque anni è scarso, appena del 42%, in gran parte a causa della rapidità con cui il cancro alle ossa si diffonde ai polmoni.
Ma un nuovo studio pubblicato oggi mostra come un nuovo farmaco chiamato CADD522 blocchi un gene associato alla guida della diffusione del cancro nei topi impiantati con cancro osseo umano.
Lo studio è pubblicato sul Journal of Bone Oncology.
Il farmaco rivoluzionario aumenta i tassi di sopravvivenza del 50% senza la necessità di interventi chirurgici o chemioterapia. E a differenza della chemioterapia, non provoca effetti collaterali tossici come perdita di capelli, stanchezza e malessere.
Il ricercatore capo Dr. Darrell Green, della Norwich Medical School dell’UEA, è stato ispirato a studiare il cancro alle ossa infantile dopo che il suo migliore amico è morto a causa della malattia da adolescente. Ora, il team ha realizzato quella che potrebbe essere la più importante scoperta di farmaci nel campo da oltre 45 anni.
Il Dottor Green ha dichiarato: “Il cancro osseo primario è un tipo di cancro che inizia nelle ossa. È il terzo tumore infantile solido più comune, dopo cervello e rene, con circa 52.000 nuovi casi ogni anno in tutto il mondo. Può diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, e questo è l’aspetto più problematico di questo tipo di cancro. Una volta che il cancro si è diffuso, diventa molto difficile da trattare con intenti curativi. Al liceo, il mio migliore amico Ben Morley si è ammalato di cancro alle ossa primario. La sua malattia mi ha ispirato a fare qualcosa al riguardo perché durante i miei studi mi sono reso conto che questo cancro è stato del tutto lasciato alle spalle in termini di ricerca e progressi terapeutici. Così ho studiato e ho frequentato l’Università e ho ottenuto il dottorato di ricerca per poi lavorare sul cancro osseo primario. Volevo capire la biologia alla base della diffusione del cancro in modo da poter intervenire a livello clinico e sviluppare nuovi trattamenti in modo che i pazienti vincessero la battaglia senza dover affrontare ciò che ha subito il mio amico Ben. In definitiva, vogliamo salvare vite umane e ridurre la quantità di disabilità causata dalla chirurgia. E ora abbiamo sviluppato un nuovo farmaco che potenzialmente promette di fare proprio questo”.
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Il team ha raccolto campioni di ossa e tumori da 19 pazienti presso il Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham. Tuttavia, questo piccolo numero è stato più che sufficiente per rilevare alcuni evidenti cambiamenti nei tumori ossei.
Il team ha utilizzato il sequenziamento di nuova generazione per identificare i tipi di regolatori genetici chiamati piccoli RNA che erano diversi durante il corso della progressione del cancro osseo. I ricercatori hanno anche mostrato che un gene chiamato RUNX2 è attivato nel cancro osseo primario e che questo gene è associato alla diffusione del cancro.
Hanno continuato a sviluppare un nuovo farmaco chiamato CADD522, una piccola molecola che impedisce alla proteina RUNX2 di avere un effetto e lo hanno testato sui topi.
Il Dr. Green ha dichiarato: “Negli studi preclinici, la sopravvivenza libera da metastasi è aumentata del 50 percento utilizzando il nuovo farmaco CADD522 da solo, senza chemioterapia o intervento chirurgico. Sono ottimista che in combinazione con altri trattamenti come la chirurgia, questa cifra di sopravvivenza potrebbe essere aumentata ulteriormente.
“È importante sottolineare che, poiché il gene RUNX2 non è solitamente richiesto dalle cellule normali, il farmaco non causa effetti collaterali come la chemioterapia. Questa svolta è davvero importante perché il trattamento del cancro alle ossa non è cambiato da più di 45 anni.
“Il nuovo farmaco che abbiamo sviluppato è efficace in tutti i principali sottotipi di cancro alle ossa e, finora, i nostri esperimenti dimostrano che non è tossico per il resto del corpo. Ciò significa che sarebbe un trattamento molto più gentile per i bambini con cancro alle ossa, rispetto alla chemioterapia estenuante e all’amputazione degli arti che i pazienti ricevo oggi. Speriamo che salverà molte vite”, ha aggiunto il ricdercatore.
Il farmaco è ora sottoposto a una valutazione tossicologica formale prima che il team raccolga tutti i dati e si rivolga all’MHRA per l’approvazione per avviare una sperimentazione clinica sull’uomo.
La ricerca è stata condotta dall’UEA in collaborazione con l’Università di Sheffield, l’Università di Newcastle, il Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham e il Norfolk and Norwich University Hospital.
Fonte:Medicalxpress
