Emofilia-Immagine Credit Public Domain-
“Un nuovo trattamento che aiuta le persone affette da emofilia A a mantenere livelli più elevati di un fattore cruciale della coagulazione del sangue con meno trattamenti è una vittoria per i pazienti”, secondo un nuovo editoriale pubblicato questa settimana dal New England Journal of Medicine dalla Dott.ssa Cindy Leissinger, Direttrice del Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders presso la Tulane University School of Medicine.
Si stima che circa 20.000 persone negli Stati Uniti abbiano l’emofilia A, di cui quasi 300 in Louisiana. Le persone con emofilia A mancano del fattore VIII della coagulazione nel sangue, che può portare a sanguinamento doloroso e talvolta pericoloso per la vita.
La Food and Drug Administration ha tracciato rapidamente una potenziale nuova terapia, Efanesoctocog alfa, nel 2021 e questa settimana i ricercatori hanno pubblicato i risultati del loro studio sul New England Journal of Medicine. Lo studio mostra che il trattamento aiuta i pazienti a mantenere livelli più elevati di fattore VIII della coagulazione con una sola infusione a settimana. I pazienti attualmente necessitano di due o tre infusioni a settimana con le terapie esistenti che non prevengono tutte le emorragie.”Efanesoctocog alfa offre una protezione migliore contro il sanguinamento con un programma di dosaggio più conveniente per i pazienti. Ridurre le infusioni da tre volte alla settimana a una volta alla settimana è di grande aiuto per i pazienti”, dice la Dott.ssa Cindy Leissinger, Direttrice del Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University School of Medicine.
“L’emofilia è una malattia rara, ma l’onere del trattamento per i pazienti e la società è stato sproporzionatamente elevato a causa della natura intensa della terapia e del suo costo”, ha scritto Leissinger. In un campo affollato di terapie trasformative che sono state recentemente approvate o sono in fase di revisione o in studi clinici in fase avanzata, Efanesoctocog alfa si distingue come un vincitore che potrebbe presto rendere la vita più facile ai pazienti.
Vedi anche:Emofilia: approvata terapia genica più costosa al mondo
Sebbene il centro di Tulane non facesse parte dello studio su Efanesoctacog alfa, Leissinger osserva che altre nuove terapie sono allo studio, incluso uno studio di terapia genica che ha il potenziale di una cura o “quasi cura” per alcuni pazienti con emofilia.
“Poiché l’emofilia è una malattia rara, questo tipo di progressi vengono fatti solo perché la maggior parte dei pazienti è disposta a partecipare alla ricerca e si offre volontaria per la sperimentazione di nuove terapie”, ha affermato Leissinger. “Il futuro per i pazienti con emofilia non è mai stato così luminoso grazie alla ricerca all’avanguardia e ai pazienti che sono disposti a far parte di tale ricerca”.
Fonte: New England Journal
