I ricercatori della Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), guidati da Fatima Bosch, hanno dimostrato per la prima volta che è possibile curare il diabete in animali di grandi dimensioni, con una singola sessione di terapia genica. Come pubblicato questa settimana sulla rivista Diabete , la rivista principale per la ricerca sulla malattia, dopo una singola sessione di terapia genica, i cani hanno recuperato la loro salute e non hanno più mostrato i sintomi della malattia. In alcuni casi, il monitoraggio continuato per più di quattro anni, ha evidenziato che non vi è stata alcuna ricorrenza dei sintomi, nel tempo.
La terapia è minimamente invasiva. Essa consiste in una singola sessione di iniezioni per introdurre vettori di terapia genica, con un duplice obiettivo: esprimere il gene dell’insulina, da un lato, e quella di glucochinasi, dall’altro. Glucochinasi è un enzima che regola l’assorbimento di glucosio dal sangue. Quando entrambi i geni agiscono contemporaneamente, funzionano come un “sensore di glucosio,” che regola automaticamente l’assorbimento di glucosio dal sangue, riducendo così l’iperglicemia diabetica (l’eccesso di zucchero nel sangue associato con la malattia).
Come Fatima Bosch, il ricercatore capo, sottolinea, “questo studio è il primo a dimostrare gli effetti positivi di una cura a lungo termine per il diabete, in un modello animale di grandi dimensioni, utilizzando la terapia genica.”
Questo stesso gruppo di ricerca aveva già sperimentato questo tipo di terapia sui topi, ma gli ottimi risultati ottenuti per la prima volta con gli animali di grandi dimensioni, pongono le basi per la traduzione clinica di questo approccio di terapia genica dalla medicina veterinaria ai pazienti diabetici.
Una terapia genica efficace e sicura
Lo studio fornisce dati ampi che mostrano la sicurezza della terapia genica mediata da vettori adeno-associati (AAV) in cani diabetici. La terapia ha dimostrato di essere sicura ed efficace: si basa sul trasferimento di due geni al muscolo di animali adulti, utilizzando una nuova generazione di vettori molto sicuri noti come vettori adeno-associati. Questi vettori derivati da virus non patogeni, sono ampiamente utilizzati nella terapia genica e hanno avuto successo nel trattamento di diverse malattie.
In effetti, il primo farmaco terapia genica di nome Glybera ®, si avvale di vettori adeno-associati per il trattamento di una malattia metabolica causata da un deficit di lipoproteina lipasi e il conseguente accumulo di trigliceridi nel sangue.
Controllo a lungo termine della malattia
I cani trattati con una singola somministrazione di terapia genica, hanno mostrato un buon controllo del glucosio in ogni momento, sia durante il digiuno che quando sono stati alimentati, senza le iniezioni quotidiane di insulina e senza episodi di ipoglicemia. Inoltre, i cani trattati con adeno-associati vettori, hanno migliorato il loro peso corporeo e non hanno sviluppato complicanze secondarie, quattro anni dopo il trattamento.
Lo studio è il primo a riferire un ottimale controllo a lungo termine del diabete negli animali di grandi dimensioni.Questo risultato non era mai stato raggiunto con altre terapie innovative per il diabete. Lo studio è anche il primo a riferire che una singola somministrazione di geni per cani diabetici, è in grado di mantenere la normoglicemia a lungo termine (più di 4 anni). Oltre a conseguire normoglicemia, i cani avevano livelli normali di proteine glicosilate.
Applicazione in pazienti diabetici
Ci sono stati diversi studi clinici in cui vettori AAV sono stati introdotti nel muscolo scheletrico, quindi la strategia riportata in questo studio è fattibile per la traduzione clinica . Futuri studi di efficacia, forniranno le basi per l’avvio di una sperimentazione sugli esseri umani. In conclusione, questo studio apre la strada per la traduzione clinica di questo approccio per la terapia genica dalla medicina veterinaria ai pazienti diabetici.
Fonte: Diabetes 2013; DOI: 10.2337/db12-1113
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