(Sclerosi Multipla-Immagine Credit Public Domain).
Secondo un nuovo studio clinico, una terapia sperimentale con anticorpi per la sclerosi multipla può ridurre della metà le riacutizzazioni dei sintomi rispetto a un trattamento standard.
Il farmaco, chiamato Ublituximab, ha battuto un farmaco orale standard per la SM nel ridurre le ricadute dei pazienti, periodi di sintomi nuovi o in peggioramento. Il farmaco si è anche dimostrato migliore nel prevenire le aree di danno infiammatorio nel cervello.
Ublituximab non è ancora stato approvato per il trattamento della SM; la Food and Drug Administration statunitense sta rivedendo i dati della sperimentazione e dovrebbe prendere una decisione entro la fine dell’anno, secondo il produttore di farmaci TG Therapeutics.
Se approvato, Ublituximab sarebbe l’ultimo di un nuovo gruppo di terapie per la SM chiamate anticorpi monoclonali anti-CD20: anticorpi progettati in laboratorio che prendono di mira specifiche cellule del sistema immunitario che guidano la progressione della SM.
“Ublituximab è un farmaco rivoluzionario? No. Ma è un’ulteriore conferma di un beneficio clinico derivante dal prendere di mira questa popolazione di cellule nel sangue”, ha affermato la Dott.ssa Lauren Krupp, che dirige il centro di cura della sclerosi multipla della NYU Langone a New York City.
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La SM è una malattia neurologica che insorge di solito tra i 20 ed i 40 anni. È causata da un attacco mal guidato del sistema immunitario alla mielina del corpo, la guaina protettiva attorno alle fibre nervose della colonna vertebrale e del cervello. A seconda di dove si verifica il danno, i sintomi includono problemi di vista, debolezza muscolare, intorpidimento e difficoltà di equilibrio e coordinazione.
La maggior parte delle persone con SM ha la forma recidivante-remittente, in cui i sintomi si manifestano per un periodo, quindi si attenuano. Nel tempo, la malattia diventa più costantemente progressiva.
Le cellule del sistema immunitario chiamate cellule B sembrano svolgere un ruolo particolarmente chiave nella guida della SM. Così negli ultimi anni si è assistito allo sviluppo di anticorpi monoclonali che riducono i linfociti B nel sangue. Un farmaco, chiamato Ocrelizumab (Ocrevus), è stato approvato negli Stati Uniti nel 2017. Un secondo – Ofatumumab (Kesimpta) – è seguito nel 2020.
Entrambi gli anticorpi riducono i linfociti B prendendo di mira una proteina sulle cellule chiamata CD20. “Ublituximab ha lo stesso obiettivo, ma è progettato per essere più potente nell’uccidere i linfociti B”, ha affermato il Dottor Lawrence Steinman, ricercatore capo del nuovo studio.
“Lo studio non ha confrontato Ublituximab con nessuno dei due anticorpi anti-CD20 esistenti”, ha sottolineato Steinman, Professore di neurologia alla Stanford University. “Quindi non è noto se sia più o meno efficace. Ma un potenziale vantaggio: può essere somministrato rapidamente”.
Sia Ocrevus che Ublituximab richiedono ai pazienti di recarsi in una struttura medica per le infusioni ogni sei mesi. Ma un’infusione di Ocrevus richiede circa tre ore, mentre Ublituximab può essere somministrato in un’ora.
Kesimpta, nel frattempo, evita del tutto le infusioni. Si assume a casa una volta al mese, usando un autoiniettore.
“Ci sono soluzioni diverse per persone diverse”, ha detto Steinman. “Penso che sia sempre bello avere delle opzioni”.
I risultati, pubblicati il 25 agosto sul New England Journal of Medicine, si basano su più di 1.000 pazienti con SM, per lo più la forma recidivante-remittente. Una piccola percentuale aveva una SM secondariamente progressiva, una seconda fase della malattia che segue gli anni recidivanti-remittente.
Circa la metà è stata assegnata in modo casuale a infusioni di Ublituximab, mentre l’altra metà ha assunto il farmaco orale Aubagio (teriflunomide).
In 96 settimane, i pazienti trattati con Ublituximab avevano la metà delle probabilità di avere una ricaduta, con un tasso medio annuo di poco inferiore a 0,1, contro quasi 0,2 tra i pazienti con Aubagio. E sulle scansioni MRI, hanno mostrato meno aree di infiammazione nel cervello.
I linfociti B sono responsabili della produzione di anticorpi che combattono le infezioni. Quindi una delle principali preoccupazioni per la sicurezza dell’esaurimento dei linfociti B è che può rendere le persone più vulnerabili alle infezioni. Questo è stato il caso di questo studio: il 5% dei pazienti trattati con Ublituximab ha sviluppato un’infezione grave, inclusa la polmonite, contro il 3% dei pazienti trattati con Aubagio.
Ci sono molti farmaci approvati per il trattamento della SM. Ma Krupp ha affermato che alcuni studi recenti stanno dimostrando che i pazienti se la cavano meglio a lungo termine quando assumono farmaci “ad alta efficacia” – che includono anticorpi anti-CD20 – rispetto a farmaci più vecchi con effetti più moderati.
Purtroppo cìè la questione del costo: gli anticorpi monoclonali CD20 sono costosi; l’attuale prezzo di listino di Ocrevus è di circa $ 68.000 all’anno, secondo il produttore di farmaci Genentech.
“Molto spesso”, hanno affermato sia Krupp che Steinman, “le decisioni sui farmaci dipendono da quali sono coperti dal piano assicurativo del paziente”.
Fonte:Medicalxpress
