La ricerca guidata dal Peter MacCallum Cancer Centre e pubblicata su Cancer Discovery, ha trovato una nuova terapia combinata per la leucemia mieloide acuta (LMA) che mostra una maggiore potenza in uno studio preclinico rispetto a entrambi i farmaci usati da soli.
La LMA è un tipo aggressivo di cancro del sangue. Quando un paziente ha la leucemia mieloide acuta, i suoi globuli bianchi anormali immaturi si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di globuli bianchi normali. Inoltre, queste cellule tumorali non sono in grado di combattere le infezioni da sole.
In un tipo di LMA che si verifica regolarmente, uno dei fattori scatenanti della malattia è un tipo specifico di anomalia genetica.
“Una parte del genoma di un cromosoma si blocca su una parte del genoma di un altro cromosoma, fondendo due geni insieme per formare un nuovo gene che non si trova in natura“, afferma il Professor Ricky Johnstone di Peter Mac, co-autore senior della ricerca.
Come risultato di quella fusione genetica, i geni che dovrebbero essere disattivati sono ora accesi e viceversa, portando allo sviluppo della leucemia.
I ricercatori hanno cercato come impedire che ciò accada, sviluppando una nuova terapia contro la LMA che è insensibile alla chemioterapia convenzionale.
“In questo studio abbiamo usato un farmaco chiamato inibitore della deacetilasi dell’istone che smorza la risposta disregolata della cellula e rallenta la crescita delle cellule leucemiche“, afferma Pilar Dominguez di Peter Mac, l’altro autore senior della ricerca. “Ma ha anche avuto un effetto aggiuntivo che non ci aspettavamo”.
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Il farmaco ha indotto un tipo di cellule immunitarie a produrre una molecola chiamata interferone, nota da decenni per avere anche effetti anti leucemici. IL farmaco è anche disponibile come farmaco approvato dalla FDA.
“Fortunatamente, l‘inibitore dell’istone deacetilasi stava anche dicendo al corpo di produrre il proprio interferone”, afferma il Professor Johnstone.
“L’interferone agisce sulle cellule leucemiche e alla fine provoca la morte delle cellule tumorali“, afferma il Dottor Dominguez.
Sulla base di questi risultati, i ricercatori hanno progettato una potente terapia farmacologica combinata composta sia da un inibitore dell’istone deacetilasi che da interferone. Questa combinazione ha mostrato effetti anti-leucemia superiori a quelli osservati usando entrambi i farmaci da soli.
“Ci auguriamo che questo possa essere tradotto in un nuovo approccio per il trattamento della leucemia mieloide acuta”.
Fonte:Cancer Discovery
