(SLA-Immagine-Credito: Pixabay/CC0 di dominio pubblico).
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce fino a 30.000 persone negli Stati Uniti, con 5.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno. Indebolisce i muscoli nel tempo, influenzando la funzione fisica e portando infine alla morte. Non esiste una singola causa per la malattia e nessuna cura conosciuta.
Tuttavia, i ricercatori della Johns Hopkins Medicine hanno trovato una possibile finestra di opportunità durante il trattamento della SLA per prendere di mira le anomalie degli astrociti, un sottotipo di cellule nel sistema nervoso centrale che forniscono una struttura per supportare metabolicamente i neuroni e ottimizzare la segnalazione della rete neuronale.
Il team di ricerca ritiene che gli astrociti siano attivamente coinvolti nella morte dei motoneuroni, che sono cellule del cervello e del midollo spinale che consentono alle persone di muoversi, parlare, deglutire e respirare inviando comandi dal cervello ai muscoli che svolgono queste funzioni .
“Riteniamo che questo sia particolarmente importante perché la disfunzione degli astrociti è attiva dopo l’insorgenza dei sintomi nei pazienti con SLA“, afferma Nicholas Maragakis, MD, Professore di neurologia presso la Johns Hopkins University School of Medicine e Direttore medico dell’unità di studi clinici sulla SLA dela Johns Hopkins. “Questa scoperta potrebbe consentirci di prendere di mira le anomalie negli astrociti per il trattamento della SLA”.
Nel loro studio, pubblicato il 21 marzo negli Atti della National Academy of Sciences degli Stati Uniti d’America, i ricercatori hanno analizzato i tessuti del cervello e del midollo spinale di pazienti con SLA e hanno osservato che una particolare proteina astrocitaria, la connessina 43, agisce come un poro aperto che invia fattori tossici ai motoneuroni dagli astrociti. Il poro è risultato particolarmente attivo nei pazienti con SLA che hanno una storia familiare della malattia e in quelli che hanno contratto la malattia in modo sporadico.
Il team di ricerca è stato anche in grado di sviluppare linee cellulari staminali da pazienti con SLA e trasformarle in astrociti. I ricercatori hanno scoperto che questi astrociti inducono la morte dei motoneuroni attraverso proteine emichannel (proteine che forniscono percorsi per il movimento delle molecole tra le cellule).
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“Questo è un nuovo percorso che abbiamo dimostrato essere presente nei tessuti della SLA, nei modelli animali e nelle cellule staminali derivate dai pazienti “, afferma Maragakis. “È anche eccitante che questa particolare proteina emichannel sembra essere elevata nel liquido spinale di pazienti con SLA e potrebbe fungere da importante biomarcatore. Questo è un vero approccio di medicina di precisione alla malattia”.
Maragakis afferma che sono in fase di sviluppo prodotti farmaceutici che potrebbero bloccare queste proteine emichannel. Durante lo studio, il suo team ha dimostrato che il Tonabersat, un farmaco originariamente sviluppato per il trattamento dell’emicrania e dell’epilessia, potrebbe bloccare la morte dei motoneuroni indotta dagli astrociti nelle linee di cellule staminali umane della sclerosi laterale amiotrofica e nei modelli animali.
“Questo studio”, dice Maragakis, “offre prove crescenti del fatto che gli astrociti svolgono un ruolo nella diffusione della SLA”. Successivamente, il team cercherà di stabilire perché queste proteine emichannel sono così attive negli astrociti della SLA, per una migliore comprensione di come progredisce la malattia. Maragakis afferma che è altrettanto importante identificare nuovi farmaci in grado di bloccare questa particolare emichannel, fungendo da futura terapia per la SLA.
Fonte:PNAS
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