(Atrofia multisistemica-Immagine:Credito: Florey Institute of Neuroscience and Mental Health).
I ricercatori del Florey Institute of Neuroscience and Mental Health hanno approfondito la comprensione dei meccanismi biologici alla base di una rara malattia neurologica chiamata atrofia multisistemica (MSA), trovando prove dell’accumulo di ferro nel cervello in modelli animali della condizione. Il lavoro del team apre nuovi percorsi per studiare e far avanzare le opzioni terapeutiche nella MSA che mirano al sovraccarico di ferro nel cervello.
Guidata dal Dr. Jay Shukla, dal Prof David Finkelstein e dal team, una nuova ricerca pubblicata sulla rivista Neurobiology of Disease segna il primo studio che dimostra livelli elevati di ferro nel cervello nei topi con MSA.
“Utilizzando un modello di ricerca, siamo stati in grado di mirare e ridurre i livelli di ferro nel cervello utilizzando un noto composto che abbassa il ferro. I nostri risultati hanno mostrato in modo entusiasmante che il composto ha rallentato la neurodegenerazione e ha impedito la progressione dei sintomi nei topi, dandoci la certezza che siamo sulla giusta traccia nella comprensione del trattamento di questa malattia“, ha detto il Dr. Shukla.
Gli scienziati hanno identificato alti livelli di ferro nel cervello nelle persone affette da atrofia multisistemica attraverso studi post-mortem, ma il ruolo del ferro nella progressione della malattia e la domanda se la riduzione dei livelli di ferro possa aiutare a migliorare i sintomi della malattia MSA è rimasta senza risposta.
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“Ciò che riteniamo possa contribuire a livelli elevati di ferro nel cervello nell’atrofia multisistemica è la disfunzione di un enzima che svolge un ruolo nel metabolismo del ferro del corpo. Prendere di mira questo enzima e le riserve di ferro accumulate può rivelarsi una strategia terapeutica praticabile”, ha spiegato il Dott. Shukla.
L’atrofia multisistemica è una condizione degenerativa parkinsoniana che colpisce il movimento, la respirazione, la pressione sanguigna e altre funzioni del corpo. Circa 3.000 persone in Australia vivono con questa condizione. Non sono attualmente disponibili terapie modificanti la malattia per il trattamento della condizione. La prognosi media dopo aver ricevuto una diagnosi di MSA è attualmente inferiore a dieci anni, quindi le opzioni di trattamento sono disperatamente necessarie.
“Per le persone che vivono con atrofia multisistemica e le loro famiglie e assistenti, speriamo che questa ricerca e il lavoro che stiamo continuando a svolgere nella MSA presso il Florey Institute, inviino un messaggio di speranza”, ha affermato il pProfessor Finkelstein, capo del Parkinson’s Disease Laboratory presso l’Istituto Florey. “Stiamo costantemente facendo progressi nell’apprendere di più su questa malattia rara e lavorando per trovare nuovi percorsi di trattamento per migliorare la vita di coloro che ne sono colpiti”, ha aggiunto. “Questo entusiasmante progetto del team del Florey Institute è un ottimo esempio dell’eccellente lavoro supportato dal programma di borse di ricerca della Multiple System Atrophy Coalition. Dato il nostro obiettivo di finanziare lo sviluppo di terapie modificanti la malattia che possono rallentare, fermare o invertire il progressione della MSA, le nuove prove presentate in questo documento ci fanno sperare che una strategia terapeutica di successo per la MSA possa essere a portata di mano“, ha commentato Pam Bower, consiglio di amministrazione di The Multiple System Atrophy Coalition.
Fonte:Neurobiology of Disease
