(Vitiligine-Immagine Credit Public Domain).
La vitiligine è una malattia autoimmune cronica con conseguente depigmentazione della pelle e ridotta qualità della vita. Non esiste un trattamento approvato per la ripigmentazione della vitiligine e le attuali terapie off-label hanno un’efficacia limitata, sottolineando la necessità di migliori opzioni di trattamento.
“Abbiamo studiato il potenziale terapeutico della crema Ruxolitinib in pazienti con vitiligine e abbiamo riportato i risultati di efficacia e sicurezza fino a 52 settimane di trattamento in doppio cieco. Nei pazienti adulti affetti da vitiligine il JAK inibitore Ruxolitinib in forma topica ha raggiunto l’endopintt primario in uno studio di fase II, mostrando miglioramenti della ripigmentazione del viso e del corpo rispetto al placebo dopo 24 e 104 settimane”, spiegano gli autori del Tufts Medical Center, Boston, MA 02111, USA.
I risultati di due analisi del trial sono stati presentati al Congresso dell’American Academy of Dermatology 2021 e pubblicati da The Lancet.
“Abbiamo condotto uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, di fase 2 per pazienti adulti con vitiligine in 26 ospedali statunitensi e centri medici in 18 stati. I pazienti con depigmentazione dello 0,5% o più della loro superficie corporea facciale (BSA) e il 3% o più della loro BSA non facciale sono stati assegnati in modo casuale (1: 1: 1: 1: 1) a ricevere Ruxolitinib crema (1,5% due volte al giorno, 1,5% una volta al giorno, 0,5% una volta al giorno o 0,15% una volta al giorno) o veicolo (gruppo di controllo) due volte al giorno su lesioni che costituiscono il 20% o meno della loro BSA totale per 24 settimane”, dice David Rosmarin del Tufts Medical Center.
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Il trial ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando che un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con Ruxolitinib per 24 settimane ha migliorato la pigmentazione cutanea (F-VASI 50) rispetto ai controlli. I risultati aggiornati alla settimana 104 hanno evidenziato continui miglioramenti nella ripigmentazione facciale e in quella corporea totale (T-VASI 50).
Questi dati si aggiungono ai risultati precedenti che indicavano che una maggiore durata della terapia era associata a una maggiore ripigmentazione cutanea, valutata utilizzando le risposte F-VASI e T-VASI alle settimane 24, 52 (dati presentati nel 2019) e 104.
Per caratterizzare ulteriormente l’effetto del trattamento con crema con ruxolitinib sulla natura autoimmune della vitiligine, è stata condotta un’ampia analisi proteomica di 1104 proteine su campioni di siero di 130 pazienti attraverso gruppi di dosaggio.
“La vitiligine è una malattia autoimmune cronica associata a una significativa compromissione della qualità della vita e per la quale non vi sono attualmente trattamenti approvati dalla Fda», ha affermato Jim Lee, vicepresidente dell’area infiammazione e autoimmunità di Incyte, global biopharmaceutical company. «Questi risultati confermano il potenziale di Ruxolitinib per via topica nel favorire una significativa ripigmentazione al viso e al corpo, che continua a migliorare nel tempo. Ci aspettiamo di condividere i risultati dei nostri studi di fase III entro la fine dell’anno”.
Un’analisi esplorativa separata tra i pazienti che hanno risposto a Ruxolitinib e che hanno interrotto il trattamento dopo 104 settimane ha indicato che la ripigmentazione può essere mantenuta anche dopo aver sospeso la terapia.
Immagine:Figura 4 Effetto della crema ruxolitinib sui biomarcatori nella vitiligine.Credit:Tufts Medical Center, Boston, MA 02111, USA.
Nello specifico:
- Il 75% dei pazienti ha mantenuto la ripigmentazione corporea totale e l’81,3% quella facciale nel corso del follow-up da 1 a 6 mesi.
- Nessun paziente inizialmente randomizzato a Ruxolitinib crema (n=3 con 2 anni di esposizione) ha manifestato perdita di ripigmentazione alla settimana 104 rispetto al follow-up precedente.
- In entrambe le analisi, il profilo di sicurezza complessivo di ruxolitinib crema è stato coerente con i dati riportati in precedenza, senza nuovi segnali di sicurezza.
- Fonte:The Lancet
