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Un farmaco sperimentale che ha recentemente dimostrato di rallentare la progressione della malattia neurodegenerativa sclerosi laterale amiotrofica (SLA), ha ora dimostrato il potenziale per prolungare anche la sopravvivenza dei pazienti.
I risultati provengono da uno studio clinico condotto da ricercatori presso il Sean M. Healey & AMG Center for SLA del Massachusetts General Hospital (MGH) e Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la società che produce il farmaco. Amylyx ha sviluppato AMX0035, la terapia neuroprotettiva sperimentale valutata nello studio CENTAUR e progettata per ridurre la morte e la disfunzione dei motoneuroni.
La SLA, una condizione degenerativa senza cura, attacca le cellule nervose del cervello e del midollo spinale e influenza progressivamente la capacità degli individui di muoversi, parlare, mangiare e persino respirare. I nuovi risultati, riportati sulla rivista Muscle and Nerve, forniscono un’ulteriore prova dei benefici che i pazienti con SLA possono sperimentare quando assumono il farmaco orale chiamato AMX0035, che è una combinazione di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo. Questi componenti prendono di mira lo stress ossidativo all’interno dei mitocondri produttori di energia delle cellule nervose e del reticolo endoplasmatico di elaborazione delle proteine per aiutare a prevenire la neurodegenerazione.
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Nello studio CENTAUR, 137 partecipanti con SLA sono stati randomizzati due a uno per ricevere AMX0035 o placebo. Recentemente, i ricercatori hanno dimostrato che AMX0035 ha rallentato la progressione della malattia della SLA per sei mesi, con impatti su varie attività della vita quotidiana come la capacità di un paziente di camminare, parlare, usare utensili o deglutire cibo. I pazienti che hanno completato CENTAUR erano eleggibili a partecipare a un’estensione in aperto (in cui tutti i pazienti hanno ricevuto AMX0035) volta a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco.
L’analisi della sopravvivenza a quasi tre anni ha incluso tutti i partecipanti che si sono arruolati nel CENTAUR, indipendentemente dal fatto che abbiano continuato il trattamento a lungo termine con AMX0035 nell’estensione in aperto o meno. Il team ha scoperto che i partecipanti originariamente randomizzati per ricevere AMX0035 hanno vissuto per una mediana di 6,5 mesi in più rispetto a quelli originariamente randomizzati per ricevere il placebo.
“Questi risultati sono un importante passo avanti perché, in questo studio, il trattamento precoce con AMX0035 è stato associato a una maggiore sopravvivenza nelle persone con SLA”, ha detto la leader dello studio Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., ricercatrice presso il Centro Healey & AMG per la SLA e Prof.ssa assistente di medicina fisica e riabilitazione presso la Harvard Medical School e l’Ospedale di riabilitazione di Spaulding. “Questi risultati forniscono prove sostanziali a sostegno del ruolo di AMX0035 per il trattamento della SLA. I prossimi passi dipenderanno dalle discussioni in corso con le agenzie di regolamentazione”.
L’autore senior Merit Cudkowicz, MD, Direttore Healey & AMG Center for SLA presso MGH, ha aggiunto: “Questo è uno dei primi studi a mostrare un effetto sia sulla funzione che sulla sopravvivenza. Ci auguriamo che questo sia solo l’inizio di molti nuovi trattamenti per la SLA “.
Fonte: Muscle & Nerve
