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Gli scienziati hanno scoperto che un farmaco usato per trattare la cirrosi epatica può essere un trattamento efficace per una forma di demenza e malattia dei motoneuroni.
La ricerca, condotta dall’Università di York in collaborazione con l’Università di Sheffield, ha utilizzato cellule cerebrali di moscerini della frutta e ratti per modellare il processo di neurodegenerazione che si verifica nei pazienti con demenza frontotemporale (FTD).
I ricercatori hanno identificato nuove proteine coinvolte nella protezione dei neuroni e hanno scoperto che l’acido ursodesossicolico – un farmaco già approvato, con una tossicità molto bassa – aumenta queste proteine e protegge i neuroni dalla morte.
Gli autori dello studio intraprenderanno ora ulteriori ricerche per scoprire esattamente come funziona il farmaco per proteggere i neuroni e se potrebbero essere sviluppati farmaci mirati per il trattamento della FTD e una serie di altre condizioni neurodegenerative.
FTD colpisce i lobi frontali e temporali del cervello. A differenza di altre forme di demenza che colpiscono principalmente le persone di età superiore ai 65 anni, la FTD tende a iniziare in giovane età con la maggior parte dei casi diagnosticati nelle persone di età compresa tra 45 e 65 anni.
L’autore senior dello studio, il Dottor Sean Sweeney, del Dipartimento di Biologia dell’Università di York, ha dichiarato: “Siamo sul punto di essere in grado di ‘riutilizzare’ un farmaco usato per un disturbo al fegato, che ha pochissima tossicità negli umani “.
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“Il meccanismo d’azione di questo farmaco è attualmente sconosciuto e il lavoro che ora faremo per aumentare la nostra comprensione di come funziona potrebbe aiutarci ad allungare e migliorare la vita dei pazienti con FTD e potenzialmente anche altre condizioni neurodegenerative”.
Fino al 50% dei casi di FTD ha una storia genetica della malattia in famiglia e ricerche precedenti hanno identificato nove geni che possono avere un ruolo nel suo sviluppo.
I principali autori dello studio, il Dr. Ryan West e il Dr. Chris Ugbode, hanno utilizzato uno di questi geni per sviluppare i loro modelli genetici unici della malattia nei moscerini della frutta e nei neuroni dei ratti. In questi modelli, hanno scoperto che l’acido ursodesossicolico mantiene i neuroni in migliore salute.
Il Dottor West dell’Università di Sheffield, ha dichiarato: “Nei nostri modelli di laboratorio il farmaco è stato efficace per il trattamento della demenza frontotemporale e della malattia dei motoneuroni, ma non corregge i deficit sottostanti, suggerendo che il farmaco è neuroprotettivo, ma non una cura“.
“Al momento, non c’è modo di rallentare o curare la demenza frontotemporale, una delle forme più comuni di demenza nelle persone sotto i 65 anni, quindi siamo entusiasti di aver trovato un farmaco esistente che impedisce alle cellule cerebrali di morire. Sebbene sia nelle prime fasi, è un prezioso primo passo per trovare un modo per migliorare la vita delle persone con FTD e aiutarle a vivere più a lungo”, dice Fiona Carragher, Direttore della ricerca presso l’Alzheimer’s Society.
