Immagine: Public Domain.
I ricercatori della Harvard Medical School, hanno scoperto che il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiolo in combinazione, riducono la morte neuronale in modelli sperimentali di SLA.
L’efficacia e la sicurezza della combinazione dei due composti nelle persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sono state valutate nello studio.
Spiegano i ricercatori, Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., Eric A. Macklin, Ph.D., Suzanne Hendrix, Ph.D., James D. Berry, MD, Michael A. et al.:
“In questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, abbiamo arruolato partecipanti con SLA definita che avevano avuto un’insorgenza di sintomi nei 18 mesi precedenti. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2: 1 a ricevere sodio fenilbutirrato-taurursodiolo (3 g di sodio fenilbutirrato e 1 g di taurursodiolo, somministrati una volta al giorno per 3 settimane e poi due volte al giorno) o placebo. L’outcome primario era il tasso di diminuzione del punteggio totale sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R; intervallo da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione) per 24 settimane. Gli esiti secondari erano i tassi di declino della forza muscolare isometrica, i livelli della subunità H del neurofilamento assonale fosforilato nel plasma e la capacità vitale lenta; il tempo mancante alla morte, alla tracheotomia o alla ventilazione permanente”.
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I risultati dello studio indicano che la combinazione sodio fenilbutirrato-taurursodiolo ha determinato un declino funzionale più lento rispetto al placebo, come misurato dal punteggio ALSFRS-R per un periodo di 24 settimane. I risultati secondari non erano significativamente differenti tra i due gruppi. Sono necessari studi più lunghi e più ampi per valutare l’efficacia e la sicurezza del sodio fenilbutirrato-taurursodiolo nelle persone con SLA.
Fonte:nejm
