“La Food and Drug Administration statunitense ha approvato il primo farmaco orale da somministrare a domicilio per l’atrofia muscolare spinale (SMA)”, ha annunciato l’agenzia venerdì.
Evrysdi (risdiplam) è stato approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 2 mesi con SMA ed è il terzo farmaco approvato per la malattia. Il farmaco viene somministrato quotidianamente a casa per bocca o tramite sondino.
L’approvazione si è basata su due studi clinici, tra cui FIREFISH, uno studio in aperto su 21 pazienti di età media di 6,7 mesi all’inizio dello studio. A un anno, il 41% dei pazienti ha raggiunto l’endpoint di efficacia di stare seduti in modo indipendente per più di cinque secondi e, a quasi due anni, l’81% dei pazienti era vivo senza ventilazione permanente, che la FDA osserva è un “notevole miglioramento rispetto al tipico sviluppo della malattia”.
Nel secondo studio, SUNFISH, uno studio randomizzato e controllato con placebo su 180 pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni, il punteggio totale della misurazione della funzione motoria è aumentato in media di 1,36 dal basale a un anno per i pazienti assegnati in modo casuale a Evrysdi rispetto a un diminuzione di 0,19 per i pazienti assegnati in modo casuale al placebo.
Gli effetti collaterali più comunemente riportati di Evrysdi sono stati febbre, diarrea, eruzione cutanea, ulcere nella zona della bocca, artralgia e infezioni del tratto urinario. I pazienti con SMA ad esordio infantile hanno avuto ulteriori effetti collaterali di infezione del tratto respiratorio superiore, polmonite, costipazione e vomito.
La FDA avverte che i pazienti che assumono Evrysdi dovrebbero evitare di assumerlo con farmaci che sono substrati di estrusione di tossine e multidrug perché Evrysdi può aumentare le concentrazioni plasmatiche.
L’approvazione è stata concessa a Genentech.
Fonte: Roche.com
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