Immagine: Public Domain.
Utilizzando un farmaco di prim’ordine in uno studio clinico, uno sforzo di ricerca internazionale guidato da uno scienziato della School of Medicine dell’Università di California a San Diego riporta che l’inibizione di un enzima chiave ha migliorato in modo sicuro ed efficace la salute delle persone con malattia del fegato grasso (NAFLD), un disturbo metabolico cronico che colpisce centinaia di milioni di persone in tutto il mondo.
La NAFLD si verifica quando il grasso si accumula nelle cellule del fegato per cause diverse dall’assunzione eccessiva di alcol. La causa precisa non è nota, ma si ritiene che dieta e genetica abbiano un ruolo sostanziale. In genere la condizione non viene notata fino a quando la malattia non è ben avanzata e forse è passata alla steatoepatite non alcolica (NASH), una forma progressiva che può portare a cirrosi, cancro al fegato e insufficienza epatica.
Non esiste una cura. Il trattamento consiste principalmente nel migliorare i fattori che contribuiscono, come la perdita di peso, il miglioramento della dieta, l’esercizio fisico maggiore e il controllo di altre condizioni, come il diabete e l’ipertensione. Non esistono farmaci approvati dalla Food and Drug Administration. Nel peggiore dei casi, potrebbe essere necessario un trapianto di fegato.
“La NAFLD non è stata nemmeno riconosciuta come una malattia tre decenni fa; ora in modo allarmante colpisce circa un quarto di tutti gli americani e sta emergendo come una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti”, ha detto l’autore principale dello studio Rohit Loomba, MD, Professore di medicina nella Divisione di Gastroenterologia presso la UC San Diego School of Medicine e Direttore del UC San Diego NAFLD Research Center.
Vedi anche: Malattia del fegato grasso, svelato un mistero
Nello studio di fase II in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, Loomba e colleghi hanno arruolato 44 partecipanti qualificati in 16 siti in Canada, Polonia e Ungheria. Per 13 settimane, i partecipanti sono stati iniettati con un inibitore antisenso chiamato IONIS-DGAT2 o un placebo. L’inibitore, prodotto da Ionis Pharmaceuticals, con sede a Carlsbad, interferisce con il diacilglicerolo-O-aciltransferace o DGAT2, una delle due forme enzimatiche necessarie per catalizzare o accelerare la produzione di trigliceridi, un tipo di grasso presente nel sangue. Alti livelli di trigliceridi aumentano l’accumulo di grasso in tutto il corpo, incluso il fegato.
I ricercatori hanno scoperto che dopo 13 settimane di trattamento, i partecipanti che hanno ricevuto l’inibitore dell’enzima hanno sperimentato riduzioni misurabili dei livelli di fegato grasso rispetto al basale, senza livelli elevati di grassi, enzimi o zuccheri nel sangue. Sono stati segnalati sei eventi avversi gravi, tra cui un arresto cardiaco e trombosi venosa profonda, ma i ricercatori hanno stabilito che gli eventi non erano correlati al farmaco utilizzato per lo studio.
“Questi risultati hanno mostrato una forte riduzione del grasso epatico con la risonanza magnetica, senza corrispondenti aumenti dei lipidi nel sangue”, ha detto Loomba. “Sembra che dopo solo 13 settimane di trattamento, il farmaco stia effettivamente rallentando la progressione del NAFLD alla NASH. Tutto ciò è molto incoraggiante e sostiene il prossimo passo: studi a lungo termine per studiare ulteriormente il potenziale di questo farmaco nel miglioramento delle caratteristiche istologiche del fegato associate alla NASH, il sottotipo progressivo di NAFLD”.
Fonte: The Lancet
.){kind=link}