Uno studio condotto da ricercatori MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas ha dimostrato una tossicità accettabile e un’attività antitumorale in pazienti con quattro tipi di tumori rari avanzati e difficili da trattare, del farmaco Pembrolizumab.
I risultati dello studio sono stati pubblicati nel numero online del 17 marzo del Journal for ImmunoTherapy of Cancer.
Lo studio di fase II in aperto ha seguito 127 pazienti che presentavano tumori rari in stadio avanzato: carcinoma a cellule squamose della pelle (cSCC), carcinoma con sede primaria sconosciuta, carcinoma adrenocorticale (ACC) e paraganglioma-feocromocitoma. I pazienti hanno ricevuto 200 milligrammi del trattamento immunoterapico Pembrolizumab somministrato ogni tre settimane tra agosto 2016 e luglio 2018. Tutti i pazienti avevano tumori che erano progrediti nonostante le terapie standard.
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“I nostri risultati secondo cui Pembrolizumab ha un profilo di tossicità favorevole e attività antitumorale in pazienti con questi tumori rari supporta un’ulteriore valutazione in queste popolazioni”, ha affermato Aung Naing, MD, Professore associato di Investigational Cancer Therapeutics. “Trovare soluzioni per il trattamento è vitale dato che i pazienti con tumori rari avanzati hanno una prognosi sfavorevole e poche opzioni terapeutiche”.
I tumori rari sono definiti dall’American Cancer Society come tumori con un’incidenza di meno di sei casi ogni 100.000 persone all’anno.
L’obiettivo principale dello studio era trovare la proporzione di pazienti che erano vivi e liberi da progressione (tasso di non progressione) a 27 settimane di trattamento con Pembrolizumab. Il tasso medio di non progressione in quel momento era del 28% per 127 pazienti con tumori rari avanzati. Nel 38% dei pazienti è stata osservata risposta completa, risposta parziale o malattia stabile dopo quattro mesi. I tassi di non progressione per ciascun gruppo tumorale sono stati: 36% per cSCC, 33% per CUP, 31% per ACC e 43% per paraganglioma-feocromocitoma. Eventi avversi correlati al trattamento si sono verificati nel 52% dei pazienti, con effetti collaterali più comuni associati a stanchezza ed eruzione cutanea, con sei decessi riferiti non correlati al trattamento.
“Studi come questo sono fondamentali poiché i tumori rari hanno rappresentato collettivamente il 13% di tutte le nuove diagnosi di cancro e il 25% di tutti i decessi correlati al cancro negli adulti nel 2017“, ha affermato Naing. “Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è inferiore del 15-20% rispetto ai tumori più comuni. I risultati sfavorevoli associati a tumori rari sono stati attribuiti a difficoltà o ritardo nella diagnosi, accesso limitato a centri con esperienza come MD Anderson e limitato opzioni terapeutiche “.
Naing ha aggiunto che, nonostante l’onere significativo e la natura aggressiva di queste malattie, le ricerche che potrebbero portare allo sviluppo e all’approvazione di nuove terapie sono poche. Tuttavia, MD Anderson ha il volume dei pazienti e le risorse per la ricerca necessari per condurre questo lavoro.
Fonte: Medicalxpress
