Immagine: Credito: Wikipedia
Una collaborazione tra scienziati della Rutgers University e Scripps Research ha portato alla scoperta di una piccola molecola che può rallentare o arrestare la progressione della malattia di Parkinson.
Il Parkinson, che colpisce 1 milione di persone negli Stati Uniti e oltre 10 milioni in tutto il mondo secondo la Parkinson’s Foundation, è un disturbo neurodegenerativo senza cura. I sintomi si sviluppano lentamente nel tempo e possono essere debilitanti per i pazienti.
Una caratteristica chiave della malattia di Parkinson è una proteina chiamata α-sinucleina, che si accumula in una forma anormale nelle cellule cerebrali causandone la degenerazione e la morte. Tuttavia, è difficile prendere di mira l’α-sinucleina perché non ha una struttura fissa e continua a cambiare forma, rendendo molto difficile il target per i farmaci. Poiché livelli più alti di proteine nel cervello accelerano la degenerazione delle cellule cerebrali, gli scienziati hanno cercato dei modi per ridurre la produzione di proteine come forma di trattamento.
Nel 2014, l’esperta e scienziata della malattia di Parkinson M. Maral Mouradian, William Dow Lovett Professore di Neurologia e Direttore dell’Istituto di medicina neurologica Rutgers Robert Wood Johnson, ha contattato Matthew D. Disney, Professore di chimica presso lo Scripps Research in Florida, per esplorare una nuova idea per il trattamento del morbo di Parkinson utilizzando una nuova tecnologia sviluppata da Disney.
Vedi anche: I batteri dell’intestino potrebbero difenderci dal Parkinson
Il metodo Disney abbina la struttura dell’RNA a piccole molecole o composti simili a farmaci. I due collaboratori credevano che questa tecnologia innovativa potesse essere utilizzata per trovare un farmaco mirato all’RNA messaggero che codifica per l’α-sinucleina, che causa la malattia, al fine di ridurre la produzione di proteine nel cervello dei pazienti con Parkinson. Poiché la proteina stessa non può essere trattata con farmaci, l’RNA potrebbe essere un bersaglio più robusto e affidabile. I ricercatori avevano ragione.
Lo studio finanziato dal NIH, che è stato pubblicato negli Atti della National Academy of Sciences il 3 gennaio, ha dimostrato che prendendo di mira l’RNA messaggero, il team ha trovato un composto che impedisce la produzione della proteina dannosa del Parkinson. Questo nuovo composto, chiamato Synucleozid, riduce in modo specifico i livelli di α-sinucleina e protegge le cellule dalla tossicità della forma mal ripiegata della proteina, suggerendo che ha il potenziale per prevenire la progressione della malattia.
“Abbiamo trovato la molecola molto selettiva sia a livello di RNA che a livello di proteine”, afferma Disney.
“Attualmente, non esiste una cura per il morbo di Parkinson, ed è davvero una malattia devastante. Per la prima volta, abbiamo scoperto un composto simile a un farmaco che ha il potenziale per rallentare la malattia prima che progredisca, attraverso un approccio completamente nuovo“, dice Mouradian. “Un tale trattamento potrebbe essere più efficace per le persone che sono nelle prime fasi della malattia con sintomi minimi. Diversi altri farmaci sperimentali attualmente in fase di sperimentazione per il morbo di Parkinson sono anticorpi che colpiscono uno stadio molto avanzato degli aggregati proteici della α-sinucleina. Vogliamo prevenire la formazione di questi grumi proteici prima che danneggino e portino all’avanzamento della malattia. Questo nuovo composto ha il potenziale per farlo e potrebbe cambiare il corso della vita per le persone con questa malattia devastante”, ha aggiunto.
Mouradian afferma che questa scoperta è “molto promettente” ed è impaziente di compiere i prossimi passi per ottimizzare e testare il composto. Inoltre, il composto può giovare a un’altra malattia devastante che è causata anche da ciuffi di alfa-sinucleina, nota come demenza con corpi di Lewy. Questo nuovo concetto di target dell’RNA per ridurre la produzione di proteine sviluppato nel laboratorio Disney presso lo Scripps Research potrebbe essere applicato ad altre malattie difficili come il il morbo di Alzheimer.
“La portata del nostro studio potrebbe andare oltre le persone con la malattia di Parkinson e rivolgersi a molte altre malattie neurodegenerative. È un classico esempio di come la ricerca interdisciplinare porti a cambiamenti significativi”, conclude Disney.
