Il trattamento con Luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia (trasfusione-dipendenti) che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi.
Lo studio di fase 3 BELIEVE, presentato di recente a Orlando al 61° Congresso della Società americana di ematologia (ASH), ha confermato l’efficacia del farmaco e dimostrato la sua buona tollerabilità e la sua sicurezza.
Il farmaco Luspatercept appartiene alla classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA) che regolano l’ultima fase della maturazione degli eritrociti. Si tratta di una proteina di fusione ricombinante che lega diversi ligandi endogeni della superfamiglia del TGF-beta, in modo da ridurre la trasduzione del segnale aberrante lungo il pathway Smad2/3 e stimolare l’ultima fase dell’eritropoiesi. In questo modo, Luspatercept contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.
Lo studio BELIEVE, un trial multicentrico internazionale randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 336 pazienti adulti beta-talassemici di almeno 18 anni che erano stati sottoposti a trasfusioni regolari di 6-20 unità di eritrociti nelle 24 settimane precedenti la randomizzazione e non erano rimasti senza trasfusioni per più di 35 giorni.
Vedi anche, Anemia da beta talassemia, approvato il primo trattamento
Gli episodi di risposta sono stati definiti come riduzione della trasfusione di globuli rossi rispetto al basale per 24 settimane consecutive, mentre la durata del beneficio clinico è stata definita come il tempo intercorrente tra la prima risposta (riduzione di almeno il 33% del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi nell’arco di 24 settimane) e l’interruzione del trattamento dovuta a qualsiasi causa.
La durata mediana del beneficio clinico nei pazienti che hanno risposto a Luspatercept è risultata di 76,3 settimane e il 17,4% dei pazienti ha mostrato un beneficio per tutto il periodo dello studio dal momento della prima somministrazione del farmaco.
Gli eventi avversi più frequentemente associati a Luspatercept rispetto al placebo sono stati il dolore osseo (20,2% contro 8,3%), l’artralgia (21,1% contro 14,7%) e le vertigini (12,1% contro 4,6%), tutti per lo più transitori e nella maggior parte dei casi di grado 1/2.
Sviluppato da Acceleron Pharma e Celgene (ora parte di Bristol-Myers Squibb), il farmaco è stato approvato nel novembre scorso dalla Food and drug administration (Fda) per il trattamento dell’anemia in pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi ed è il primo trattamento autorizzato negli Stati Uniti per questa condizione.
Il prodotto è in fase di valutazione da parte della Fda anche per un’altra indicazione, la sindrome mielodisplastica.
Fonte, ASH Annual Meeting
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