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I primi risultati degli studi clinici che testano CRISPR suggeriscono che la prospettiva di utilizzare il popolare strumento di editing genetico per trattare una serie di malattie potrebbe essere all’orizzonte.
Dopo anni di dibattiti etici, polemiche e scoperte mediche in laboratorio, CRISPR è finalmente entrato in studi clinici che stanno testando se può essere usato per trattare varie malattie ereditarie e il cancro, negli esseri umani.
Cynthia Dunbar, è la ricercatrice senior del National Heart, Lung, and Blood Institute, che ha condotto lo studio.
Il 2019 è stato un anno eccezionale
Da quando il potenziale del sistema di difesa molecolare CRISPR-Cas9 è stato svelato nel 2012, i ricercatori hanno sperato che un giorno potesse essere usato per curare centinaia o migliaia di malattie genetiche umane.
L’anno scorso è stato un anno eccezionale per le applicazioni mediche di CRISPR-Cas9, poiché sono arrivati i risultati dei primi studi clinici e sono stati lanciati altri studi, entrambi passaggi fondamentali per stabilire se lo strumento è in grado di soddisfare il suo potenziale nel trattamento delle malattie umane.
Questi primi studi clinici stanno testando la sicurezza e l’efficacia dello strumentoCRISPR-Cas9 nel trattamento dei disturbi del sangue, del cancro e di una forma di cecità ereditaria. Molte altre prove dovrebbero iniziare presto. A differenza della pratica controversa ed eticamente gravosa di editare embrioni che sono destinati a nascere, le modifiche genetiche apportate in questi studi non sarebbero trasmesse alle generazioni future. Man mano che i promettenti risultati della sperimentazione clinica iniziano ad emergere, i ricercatori sono incoraggiati che applicazioni mediche più sofisticate dell’editing del genoma potrebbero aprire la strada al trattamento di una serie di malattie umane.
I progressi sono stati rapidi
Sono passati solo sette anni da quando gli scienziati hanno scoperto che un sistema di difesa molecolare CRISPR-Cas9 usato dai microbi per respingere virus e altre minacce poteva essere usato per alterare le sequenze geniche nell’uomo.
La tecnologia ha attirato l’attenzione della comunità scientifica per il suo uso controverso e non etico negli embrioni, dello scienziato cinese He Jiankui, che ha portato alla prima nascita di bambini con genoma modificato, Lulu e Nana.
Tuttavia, allo stesso tempo, i ricercatori hanno condotto esperimenti molto meno rischiosi per testare la capacità dello strumento di apportare correzioni geniche non germinali e non controverse per trattare una vasta gamma di malattie.
Nel 2016, alcuni ricercatori cinesi hanno riferito di aver trattato una persona malata di cancro, con la terapia CRISPR che agisce contro il cancro disabilitando un gene che protegge le cellule tumorali.
Entro il 2019, il database Clinictrials.gov del Governo degli Stati Uniti ha elencato oltre una dozzina di nuovi studi che testano se la tecnologia può trattare una serie di malattie, che vanno dai disturbi del sangue e dall’HIV al cancro.
“Le persone investono nella tecnologia”
Janelle Waack, avvocato della proprietà intellettuale dello studio legale Bass, Berry & Sims di Washington, DC, afferma che l’ascesa di CRISPR come potenziale strumento medico è avvenuto in un periodo di tempo notevolmente breve. Ha monitorato la domanda di brevetto CRISPR per l’assistenza sanitaria, la ricerca medica, l’agricoltura e l’elaborazione chimica. “Le persone stanno investendo nella tecnologia e pensano che abbia un grande valore commerciale”, afferma Waack. Tuttavia, è ancora troppo presto per trarre conclusioni sull’uso clinico. Sebbene i risultati siano stati finora promettenti, i ricercatori affermano che negli studi non sono state trattate abbastanza persone da trarre conclusioni definitive sulla sicurezza e l’efficacia delle terapie CRISPR-Cas9 nell’uomo.
“Ci sono state molte precauzioni appropriate nell’applicazione di questo trattamento alle persone”, afferma Edward Stadtmauer, un oncologo dell’Università della Pennsylvania.
Per ora, tuttavia, i ricercatori sono positivi sui progressi che sono già stati fatti: “Penso che stiamo iniziando a vedere alcuni dei risultati di questo lavoro”, afferma Stadtmauer. “Tutto ciò è molto incoraggiante”, conclude Dunbar.
Fonte, Nature
