Prima che la terapia genica possa essere utilizzata per trattare le malattie renali, la consegna di geni terapeutici al rene deve diventare molto più efficiente. Un nuovo approccio in cui tre diversi vettori di consegna genica sono stati iniettati per via endovenosa e direttamente nei reni dei topi è stato riportato in un articolo pubblicato su Human Gene Therapy, una rivista peer-reviewed di Mary Ann Liebert, Inc., editori.
Jeffrey Rubin, Tien Nguyen, Kari Allen, Katayoun Ayasoufi e Michael Barry della Mayo Clinic hanno co-pubblicato l’articolo intitolato “Confronto di consegna genica al rene da parte di adenovirus, virus adeno-associato e virus lentivirali dopo iniezioni endovenose e dirette di rene”.
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Mentre il rene filtra grandi composti dal flusso sanguigno, i ricercatori hanno scelto di studiare la possibilità di fornire tre vettori di dimensioni diverse attraverso una via endovenosa: vettori di virus adeno-associati (AAV) (25 nm), vettori di adenovirus più grandi (100 nm) e vettori lentivirali (120 nm). Per aggirare il meccanismo di filtraggio del rene, i ricercatori hanno anche testato due diverse vie di iniezioni dirette nel rene e hanno scoperto che queste erano superiori alle iniezioni endovenose. Tuttavia, alcuni dei vettori sono stati in grado di fuoriuscire dal rene, creando la possibilità di effetti sui tessuti fuori bersaglio. Il potenziale di iniezioni dirette nel rene per la consegna genica attraverso vettori, apre nuove possibilità per il trattamento delle malattie renali con la terapia genica, ma sono necessari ulteriori miglioramenti.
“Il grande onere delle malattie renali negli Stati Uniti e in Europa non è ancora stato influenzato dalla terapia genica“, afferma il caporedattore Terence R. Flotte, MD, Celia e Isaac Haidak, Professore di educazione medica e Preside, Provost e vicecancelliere esecutivo della Facoltà di medicina dell’Università del Massachusetts, Worcester, MA. “Il team della Mayo Clinic ha eseguito un importante confronto diretto della tecnologia di terapia genica attualmente disponibile, per identificare quale potrebbe essere meglio utilizzare per affrontare questo importante gruppo di malattie”.
Fonte, Human Gene Therapy
