Oggi il prestigioso New England Journal of Medicine (NEJM) pubblica una ricerca guidata dal Professor Eric Morand della Monash University che offre la prima vera speranza per il trattamento del lupus, una malattia che colpisce 1,5 milioni di persone negli Stati Uniti e oltre 5 milioni a livello globale, 90 % donne e per la quale non esiste una cura.
I risultati arrivano da uno studio internazionale di 3 anni di Fase 3 su un potenziale nuovo farmaco che tratta questa malattia autoimmune nota anche come lupus eritematoso sistemico (LES).
“Il lupus è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca parti sane del corpo. È una malattia particolarmente insidiosa in quanto ha una mortalità decennale del 10% e se ti viene diagnosticata a vent’anni ha un risultato terribile”, dice il Professor Morand, che ha supervisionato la sperimentazione globale in oltre 360 persone con LES.
Lo studio, chiamato TULIP 2, ha valutato l’ Anifrolumab di AstraZeneca e ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa e clinicamente significativa dell’attività della malattia rispetto al placebo, con entrambe le braccia in trattamento standard.
Il Professor Morand è stato anche fondamentale nello sviluppo di nuovi criteri di valutazione del lupus – malattia che coinvolge numerosi organi del corpo e può essere difficile sia da diagnosticare che da monitorare. Negli ultimi 60 anni è stato approvato solo un nuovo trattamento per la malattia, che non è disponibile nel regime di prestazioni farmaceutiche in Australia. Tra il 60% e l’80% degli adulti con LES mostrano un aumento dei geni indotti dall’interferone che riflettono la sovrapproduzione dell’interferone di tipo 1 . Mentre i precedenti tentativi di bloccare questa proteina nel lupus sono falliti, il potenziale nuovo trattamento con Anifrolumab, agisce bloccando il recettore su tutte le cellule del corpo, con l’obiettivo di invertire l’innesco dei sintomi del lupus.
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Il Professor Morand ha affermato che l’interferone è associato ad altre malattie autoimmuni come la Sclerodermia e Sjogren “quindi potrebbe esserci il potenziale per l’uso di Anifrolumab anche nel trattamento di altre malattie correlate all’interferone”. Nello studio TULIP 2, i pazienti idonei hanno ricevuto un’infusione endovenosa a dose fissa di Anifrolumab o placebo ogni quattro settimane. TULIP 2 ha valutato l’effetto di Anifrolumab nel ridurre l’attività della malattia, rilevando un effetto significativo nelle misure globali di attività della malattia. Lo studio, dal 2015 al 2018, ha coinvolto 362 pazienti che hanno ricevuto 300 mg di farmaco o un placebo per via endovenosa una volta ogni quattro settimane per 48 settimane. Il beneficio è stato misurato usando una valutazione clinica definita del miglioramento di tutti gli organi,nonché il numero di riacutizzazioni (che vedono il paziente avvertire febbre, articolazioni dolorose o gonfie, affaticamento, eruzioni cutanee o piaghe o ulcere nella bocca o nel naso). I volontari avevano un’età compresa tra 18 e 70 anni e avevano una malattia da moderata a grave nonostante i trattamenti standard.
I pazienti con LES in genere muoiono per insufficienza d’organo.
Lo studio ha scoperto che — 52 settimane dopo l’inizio della sperimentazione– significativamente più pazienti trattati con il farmaco rispetto al placebo avevano:
una riduzione dell’attività globale della malattia in tutti gli organi,
miglioramento della pelle,
una riduzione delle dosi di steroid.
Lo studio TULIP 2 è seguito allo studio TULIP 1 che non è riuscito a raggiungere il suo risultato primario. La seconda ricerca, pubblicato in NEJM, utilizzava un endpoint diverso. “La misurazione della risposta al trattamento nel LES è stata molto problematica e questo rappresenta una sorta di seconda svolta di questo studio”, ha affermato il professor Morand.
AstraZeneca lavorerà ora per portare Anifrolumab ai pazienti. Lo studio è stato condotto in collaborazione con colleghi in Giappone, Regno Unito, Stati Uniti, Francia e Corea del Sud.
Fonte, Medicalxpress
