Un gruppo di ricerca guidato dall’Università di Osaka ha recentemente pubblicato risultati che forniscono un raggio di speranza per i milioni di malati di Parkinson (PD) in tutto il mondo. Anche se più comune tra gli ultrasessantenni, il Parkinson può colpire a qualsiasi età, con una prevalenza stimata di 41 ogni 100.000 persone sui quarant’anni. E mentre non è fatale in sé e per sé, la neurodegenerazione progressiva che è caratteristica del Parkinson può spesso causare effetti secondari che portano alla morte.
La causa esatta del Parkinson è ancora un mistero, ma i ricercatori credono che sia la genetica che l’ambiente giocano un ruolo importante. È opportuno sottolineare, tuttavia, che tutti i pazienti con Parkinson mostrano una perdita di neuroni dopaminergici nel cervello e un aumento dei livelli di una proteina chiamata α-sinucleina, che si accumula nei corpi di Lewy, una caratteristica patologica delle forme familiari e sporadiche della malattia, così come di alcuni tipi di demenza.
Nello studio pubblicato questo mese su Scientific Reports, il team guidato da ricercatori della Graduate School of Medicine dell’Università di Osaka si è concentrato sull’α-sinucleina come bersaglio per un nuovo trattamento del Parkinson.
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“Sebbene ci siano farmaci che trattano i sintomi associati alla malattia di Parkinson, non esiste un trattamento fondamentale per controllare l’esordio e la progressione della malattia“, spiega l’autore principale dello studio Takuya Uehara. “Pertanto, abbiamo esaminato diversi modi per prevenire l’espressione dell’ α-sinucleina ed eliminare efficacemente la causa fisiologica della malattia“.
Per fare questo, i ricercatori hanno progettato brevi frammenti di DNA che sono immagini speculari di sezioni del prodotto del gene α-sinucleina. I costrutti sono stati stabilizzati dall’aggiunta di amido-bridging. I frammenti risultanti, chiamati oligonucleotidi antisenso modificati dagli acidi nucleici a base di amido (ASO), si legano alla loro sequenza di mRNA corrispondente, impedendone la traduzione in proteine. Dopo aver esaminato 50 diversi ASO, i ricercatori hanno optato per una sequenza di 15 nucleotidi che riduceva i livelli di mRNA di α-sinucleina dell’81%.
“Quando abbiamo testato l’ASO in un modello murino di Parkinson, abbiamo scoperto che è stato consegnato al cervello senza la necessità di portatori di sostanze chimiche“, dice l’autore co-conduttore Chi-Jing Choong. “Ulteriori test hanno dimostrato che l’ASO ha effettivamente ridotto la produzione di α-sinucleina nei topi e ridotto significativamente la gravità dei sintomi della malattia entro 27 giorni dalla somministrazione“.
Spiega l’autore senior dello studio Hideki Mochizuki, “I nostri risultati hanno mostrato che la terapia genica che utilizza l’ASO mirato all’α-sinucleina è una strategia promettente per il controllo e la prevenzione del Parkinson. Ci aspettiamo che in futuro questo metodo sarà usato non solo per trattare con successo il Parkinson, ma anche la demenza causata dall’accumulo di α-sinucleina”.
Fonte, Scientific Reports
