Sono in corso studi clinici per testare se la rapamicina, un farmaco che è stato utilizzato come immunosoppressore per decenni, potrebbe anche trattare il cancro e la neurodegenerazione. Gli scienziati sono anche interessati ad esplorare le sue proprietà anti-invecchiamento.
Rapamicina prende il nome da Rapa Nui, termine nato nell’ isola di Pasqua. Negli anni ’60, gli scienziati si recarono sull’isola alla ricerca di nuovi antimicrobici e scoprirono che il terreno dell’isola ospita batteri che contengono “un composto con notevoli proprietà antimicotiche, immunosoppressive e antitumorali”.
Per molti anni, gli scienziati hanno creduto che la rapamicina esercitasse la maggior parte del suo effetto bloccando il target meccanicistico della rapamicina mTOR. Tuttavia, hanno anche sospettato che il farmaco potesse funzionare attraverso più di questa via di segnalazione cellulare.
Ora, scoprendo un secondo bersaglio di cellule per la rapamicina, un recente studio offre preziose informazioni sul potenziale del farmaco come agente anti-invecchiamento neuroprotettivo.
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Il secondo obiettivo è una proteina chiamata mucolipina 1 (TRPML1) che sembra stimolare un processo di riciclaggio che ferma le cellule che si intasano con materiale di scarto e proteine difettose.
L’accumulo di proteine difettose nelle cellule è una caratteristica dell’invecchiamento ed è anche un segno distintivo del morbo di Alzheimer, del morbo di Parkinson e di altre malattie neurodegenerative.
Lo studio che è il lavoro di ricercatori dell’Università del Michigan ad Ann Arbor e della Zhejiang University of Technology in Cina, è stato pubblicato in PLOS Biology.
Il principale ricercatore dello studio è Haoxing Xu, che supervisiona un laboratorio nel Dipartimento di Biologia Molecolare, Cellulare e dello Sviluppo, presso l’Università del Michigan.
“L’identificazione di un nuovo target per la rapamicina offre uno spunto per lo sviluppo della prossima generazione di rapamicina, che avrà un effetto più specifico sulle malattie neurodegenerative”, afferma l’autore dello studio Wei Chen che lavora nel laboratorio di Xu.
Rapamicina e autofagia
Dalla scoperta della rapamicina, i suoi vari usi come immunosoppressore si sono estesi dall’impedire il rigetto immunitario dei trapianti di organi al rivestimento di stent.
La Food and Drug Administration (FDA) ha anche approvato diversi derivati della rapamicina o “rapalog”, per gli studi clinici, per valutare la loro efficacia nel combattere le cellule tumorali e nel trattamento delle malattie neurodegenerative. Inoltre, studi su mammiferi, mosche e altri organismi hanno dimostrato che la rapamicina può allungare la durata della vita.
