Immagine, la terapia antitumorale basata sul virus (VCN-01) ha mostrato effetti tossici contro le cellule di retinoblastoma dopo 12 giorni. Credito: G. Pascual-Pasto et al., Science Translational Medicine (2018).
Un team internazionale di ricercatori riferisce che la modifica di un adenovirus lo ha reso un efficace killer tumorale nei topi con retinoblastoma.
Nell’ articolo pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, i ricercatori descrivono la modifica del virus e la sua efficacia nel trattamento del retinoblastoma.
Il retinoblastoma, come suggerisce il nome, è un cancro della retina. È più comune nei bambini di età inferiore ai tre anni. Ricerche precedenti hanno dimostrato che si verifica a causa dell’inattivazione del gene RB1 che è normalmente coinvolto nella soppressione del tumore. Il trattamento di solito comporta la chemioterapia che a sua volta può danneggiare anche la retina. Se tale trattamento non ha successo, uno o entrambi gli occhi devono essere rimossi per evitare che il tumore si diffonda e uccida il paziente. In questo nuovo sforzo, i ricercatori hanno adottato un approccio completamente nuovo al trattamento della malattia, modificando geneticamente un virus per cercare il tumore e ucciderlo.
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Il virus, un adenovirus che può causare infezioni respiratorie lievi negli esseri umani, è stato geneticamente modificato per infettare e uccidere solo le cellule tumorali che ospitano la via inattiva RB1. I ricercatori hanno iniettato campioni del virus negli occhi di conigli sani per scoprire se era sicuro per l’uso. Riferiscono che i conigli hanno sviluppato infiammazione e accumulo di liquidi in eccesso negli occhi, ma il virus non si è diffuso e i sintomi si sono dissipati entro sei settimane. Soddisfatti di questi risultati, i ricercatori hanno iniettato il virus negli occhi dei modelli di topo di retinoblastoma. Riferiscono che il trattamento ha raddoppiato il tasso di sopravvivenza degli occhi rispetto ai topi che non hanno ricevuto alcun trattamento. Riferiscono inoltre che il tempo di sopravvivenza degli occhi è stato anche il doppio rispetto a quello dei topi trattati con la chemioterapia.
I ricercatori hannotestato il virus anche su due pazienti umani – due bambini con retinoblastoma che non rispondevano alla chemioterapia – e hanno scoperto che, sebbene ritardasse la rimozione dei loro occhi, non l’aveva impedita. Ritengono che dosi più elevate del virus potrebbero essere più efficaci e stanno pianificando di iniziare le sperimentazioni cliniche il più presto possibile con i bambini che non rispondono alla chemioterapia.
Fonte, Science
