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Identificato un farmaco promettente per il trattamento della SLA

Immagine, Ted Allison (sinistra), Professore associato presso il Dipartimento di Scienze Biologiche e Michele DuVal (destra) hanno identificato un nuovo farmaco promettente che potrebbe rallentare la progressione della SLA. Credito fotografico: John Ulan.

Gli scienziati dell’Università di Alberta hanno trovato una nuova applicazione per un farmaco esistente, con la possibilità di rallentare la progressione della devastante malattia degenerativa, la SLA.

Il nuovo farmaco potrebbe rallentare significativamente la progressione della SLA, secondo i risultati della nuova ricerca dei biologi dell’Università di Alberta. I trattamenti attuali rallentano la progressione della malattia degenerativa solo di pochi mesi e questi risultati potrebbero rivoluzionare il trattamento dei pazienti affetti da SLA.

Il farmaco, chiamato Telbivudina, si rivolge a una proteina che si ripiega male e non funziona correttamente nei pazienti con SLA. “SOD1 è una proteina che si sa che si deforma e si comporta male nella maggior parte dei casi di SLA“, ha spiegato Ted Allison, Professore associato presso il Dipartimento di Scienze Biologiche e co-autore dello studio. “Abbiamo dimostrato che Telbivudina può ridurre notevolmente le proprietà tossiche di SOD1 e migliorare la salute dei motoneuroni del soggetto e di conseguenza, migliorare i movimenti”.

Vedi anche, SLA e Alzheimer, i ricercatori sperano di poter sostituire le cellule cerebrali disfunzionali.

Il team di ricerca ha utilizzato simulazioni al computer per identificare i farmaci con il potenziale per il target della proteina SOD1. Da questa lista, gli scienziati hanno identificato e testato i candidati più probabili – incluso telbivudina – usando modelli animali.

“LA SLA Non è ben compresa”, ha detto l’autore principale Michele DuVal, che ha recentemente completato parte di dottorato presso la Facoltà di Medicina e Odontoiatria sotto la supervisione di Allison. “Non sappiamo ancora esattamente cosa possa andare storto nei neuroni motori o in che modo SOD1 che agisce in modo scorretto provoca tossicità, perché c’è ancora molto da imparare sulla malattia. La comunità di ricerca della SLA si concentra sia sulla comprensione della SLA che sullo sviluppo di terapie promettenti “. La scoperta di Telbivudina come potenziale trattamento per la SLA è particolarmente eccitante perché il farmaco è già in uso per il trattamento di pazienti con epatite. ” È già dimostrato che il farmaco è sicuro nei pazienti e ha un ottimo potenziale di riutilizzo nel nuovo contesto clinico sulla SLA”, ha detto Allison.

Questa ricerca è stata resa possibile grazie ai generosi contributi dei donatori alla Facoltà di Scienze. “Il supporto alla ricerca consente alla comunità scientifica di continuare a fare scoperte come questa”, ha aggiunto DuVal.

Fonte, University of Alberta

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