Un supplemento approvato dalla FDA riduce gli episodi di dolore severo nelle persone con anemia falciforme, secondo un nuovo studio clinico.
Endari, una versione medica del supplemento dietetico L-glutammina, ha ridotto il numero di crisi di dolore e l’intensità, nei pazienti affetti da anemia falciforme del 25 per cento rispetto a un placebo.
Inoltre, il supplemento ha ridotto le ospedalizzazioni di un terzo.
“Le persone che avevano assunto la glutammina hanno avuto miglioramenti rispetto a quei pazienti che erano stati trattati con placebo in termini di crisi dolorose, frequenza di ospedalizzazione e durata del ricovero“, ha detto il ricercatore capo Dr. Yutaka Niihara, Presidente CEO di Emmaus Life Sciences e produttore di Endari.
“I medici ora hanno due farmaci per curare l’ anemia falciforme, una malattia ereditaria che causa la produzione di globuli rossi anormali”, ha aggiunto la Dott.ssa Caterina Minniti, Direttrice del Centro Sickle Cell per adulti presso il Montefiore Medical Center di New York.
Endari sarà probabilmente usato insieme all’idrossiurea, che per decenni è stata l’unica medicina disponibile per curare l’anemia falciforme.
“I dati mostrano un miglioramento dei sintomi per quanto riguarda il dolore, ma il miglioramento è modesto”, ha detto Minniti del processo Endari. “In questo senso, il farmaco non è rivoluzionario, è additivo“.
L’anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti, più comunemente afro-americani, secondo i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie.
I globuli rossi, nelle persone affette da anemia falciforme, sono rigidi e appiccicosi, piegati in forme che assomigliano a falci o mezzaluna. Si staccano facilmente e muoiono, causando anemia.
Le crisi acute di dolore sono una delle complicazioni principali della anemia falciforme che spesso portano i pazienti ad essere ricoverati in ospedale. Il National Institutes of Health degli Stati Uniti spiega che questi eventi si verificano quando le cellule falciformi si aggregano in piccoli vasi sanguigni, bloccando il flusso sanguigno e diminuendo l’apporto di ossigeno a specifiche parti del corpo.
Niihara ed i suoi colleghi sospettavano che la L-glutamina, un amminoacido, potesse aiutare a scongiurare queste crisi neutralizzando lo stress ossidativo nei globuli rossi falciformi, consentendo loro di tornare alla loro forma normale.
( Vedi anche:Progressi nella ricerca della cura per l’ anemia falciforme).
“Le condizioni dei primi pazienti trattati, sono migliorate così tanto che le persone che erano state ricoverate in ospedale ogni settimana, non sono state ricoverate in ospedale per tre mesi”, ha detto Niihara.
Per il nuovo studio clinico, 230 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere L-glutammina o un placebo in un rapporto 2 a 1.
I pazienti hanno assunto o L-glutammina da sola o con idrossiurea.
“Le persone trattate con idrossiurea e glutammina hanno mostrato maggiori miglioramenti delle persone trattate solo con l’idrossiurea”, ha detto Niihara. “Abbiamo concluso che la glutammina deve avere un effetto additivo sull’idrossiurea”.
La Food and Drug Administration ha approvato Endari lo scorso anno per il trattamento dell’ anemia falciforme. Ha detto Minniti: “Quando diminuisci anche un episodio di crisi vaso-occlusiva [dolore acuto] in un paziente con anemia falciforme, ci sono da cinque a sette giorni di ospedalizzazione che vengono scongiurati”.
La L-glutamina è un integratore relativamente comune utilizzato da culturisti e altri atleti, ma Minniti ha avvertito che i pazienti con anemia falciforme non devono acquistare la versione disponibile presso i centri di salute.
“Endari è una L-glutammina per uso medico”, ha detto Minniti. “I pazienti sarebbero molto delusi dalla scarsa efficacia degli integratori da banco”.
Emmaus Life Sciences ha finanziato la sperimentazione clinica. I risultati dello studio sono stati riportati nel numero del 19 luglio del New England Journal of Medicine.
