Immagine: Appel e il suo team hanno selezionato tre pazienti nelle diverse fasi della progressione della SLA per lo studio. L’immagine di NeuroscienceNews.com è nel pubblico dominio.
Una recente ricerca dell’Ospedale metodista di Houston ha dimostrato che una nuova immunoterapia è sicura per i pazienti con SLA e ha anche rivelato risultati sorprendenti che potrebbero offrire speranza ai pazienti che hanno questa malattia implacabilmente progressiva e fatale.
La sclerosi laterale amiotrofica, comunemente nota come SLA o malattia di Lou Gehrig, è un disturbo del sistema nervoso in cui le cellule nervose che controllano il movimento muscolare degenerano, portando a debolezza, difficoltà di linguaggio e deglutizione, respirazione alterata e, infine, morte.
I ricercatori si sono concentrati sulle cellule T regolatorie, note anche come Tregs, che sono cellule immunitarie che aiutano a proteggere l’organismo da infiammazioni dannose che accelerano la progressione della SLA.
Stanley H. Appel, neurologo e co-Direttore del Houston Methodist Neurological Institute e il suo team, hanno lanciato uno studio per determinare se il trattamento con infusioni di Tregs fosse sicuro e tollerabile per i pazienti affetti da SLA.
Questa ricerca apparirà nel numero di Neurology di luglio 2018.
“Abbiamo scoperto che molti dei nostri pazienti affetti da SLA non solo avevano bassi livelli di Tregs, ma anche che le loro cellule Tregs non funzionavano correttamente“, ha detto Appel, autore senior dello studio e Presidente del dipartimento di neurologia presso l’Ospedale metodista di Houston. “Abbiamo creduto che il miglioramento del numero e della funzione delle cellule Tregs in questi pazienti avrebbe influenzato la progressione della malattia”.
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Appel e il suo team hanno selezionato tre pazienti nelle diverse fasi della progressione della SLA, per lo studio.
“Come credevamo, i nostri risultati hanno dimostrato che aumentare i loro livelli di Tregs era sicuro”, ha detto Appel. “Ciò che ci ha sorpreso è stato il rallentamento drastico della progressione della SLA mentre i pazienti ricevevano le infusioni di Tregs correttamente funzionanti. La mia speranza è che questa ricerca cambi SLA da una condanna a morte a una condanna a vita. Non cureremo la malattia, ma possiamo fare la differenza”.
I tre pazienti in questo studio sono stati sottoposti a leucaferesi, una procedura in cui viene prelevato il sangue, i globuli bianchi sono separati dai globuli rossi e i globuli rossi vengono restituiti al corpo. Le Tregs sono state quindi separate dai globuli bianchi. Il gruppo di ricerca di Appel ha scoperto che le Tregs che non funzionavano correttamente nei pazienti con SLA tornavano normali una volta fuori dal corpo. I ricercatori hanno collaborato con il programma di trapianto di cellule staminali e terapia cellulare di MD Anderson Cancer Center per aumentare il numero di Tregs di ciascun paziente prima di somministrarle per via endovenosa nei pazienti.
“L’obiettivo di questo studio era di determinare se è sicuro aumentare i livelli di Tregs funzionanti nei pazienti SLA”, ha detto Jason Thonhoff, neurologo metodista di Houston e autore principale dello studio. “Saranno necessari studi più ampi per determinare se si tratti di un trattamento efficace, ma come clinico e ricercatore specializzato in SLA, sono molto entusiasta della speranza che queste scoperte iniziali forniscono“.
Ogni paziente ha ricevuto otto infusioni di Tregs durante lo studio. Le prime quattro infusioni venivano somministrate ogni due settimane e le ultime quattro venivano somministrate una volta al mese. La progressione della malattia è stata misurata utilizzando due scale di valutazione della progressione della SLA. Tra il primo e il secondo turno di infusioni di Tregs e dopo il completamento del secondo ciclo di infusioni, la progressione è ripresa in poche settimane o mesi dopo l’ultima infusione di Treg.
“Una persona ha circa 150 milioni di Tregs circolanti nel sangue in un dato momento”, ha detto Thonhoff. “Ogni dose di Tregs somministrata ai pazienti in questo studio ha comportato un aumento del 30-40% rispetto ai livelli normali. Il rallentamento della progressione della malattia è stato osservato durante ogni round di quattro infusioni di Tregs“.
Successivamente, Appel e Thonhoff lanceranno uno studio di Fase 2 per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia delle infusioni di Tregs nel rallentare la progressione della SLA. I ricercatori sperano di trasformare questa ricerca in una terapia cellulare pronta all’uso per i pazienti affetti da SLA.
Fonte: Neurology
