Una persona su 10 in America sta combattendo una malattia rara o un disturbo che colpisce meno di 200.000 americani. Sebbene ci siano più di 7000 malattie rare che colpiscono collettivamente oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, non è redditizio per l’industria farmaceutica sviluppare nuove terapie per curare il piccolo numero di persone che soffrono di ogni rara condizione.
I ricercatori della Louisiana State University Computational Systems Biology hanno sviluppato un modo sofisticato e sistematico per identificare i farmaci esistenti che possono essere riposizionati per trattare una malattia o una condizione rara. Hanno messo a punto un processo di riposizionamento dei farmaci assistito da computer che può far risparmiare tempo e denaro nell’aiutare questi pazienti a ricevere un trattamento efficace.
( Vedi anche:Nuova comprensione delle malattie rare ereditarie).
“Le malattie rare a volte colpiscono una popolazione così piccola che la scoperta di trattamenti non sarebbe finanziariamente fattibile se non attraverso incentivi umanitari e governativi.Queste condizioni che a volte vengono lasciate non trattate, sono etichettate come “malattie orfane” .
“Abbiamo sviluppato un modo per calcolare computazionalmente le corrispondenze tra le strutture e le funzioni delle proteine delle malattie rare e le interazioni farmacologiche esistenti che possono aiutare a curare i pazienti con alcune di queste malattie orfane “, ha detto Misagh Naderi, uno degli autori principali dell’ articoilo e dottorando nel Dipartimento LSU di scienze biologiche.
Questa ricerca sarà pubblicata questa settimana nella rivista npj Systems Biology and Applications, pubblicata da Nature Publishing Group in partnership con il Systems Biology Institute.
“In passato, la maggior parte dei farmaci riproposti sono stati scoperti in modo fortuito.Ad esempio, il farmaco amantadina è stato introdotto per la prima volta nel trattamento delle infezioni respiratorie.Tuttavia, alcuni anni dopo, un paziente con malattia di Parkinson ha riscontrato un notevole miglioramento dei sintomi della malattia durante l’assunzione del farmaco per curare l’influenza. Questa osservazione ha innescato ulteriori ricerche: ora l’amantadina è approvata dalla Food Drug Administration come un farmaco sia antivirale che antiparkinsoniano, ma non possiamo solo contare sulla possibilità di trovare un trattamento per una malattia orfana “, ha detto Dr. Michal Brylinski, a capo del gruppo Computational Systems Biology di LSU.
Per sistematizzare il riutilizzo dei farmaci, Naderi, il co-autore Rajiv Gandhi Govindaraj e colleghi hanno combinato eMatchSite, un software sviluppato dallo stesso gruppo con screening virtuale per abbinare farmaci e proteine approvati dalla FDA che sono coinvolte in malattie rare. I super computer LSU consentono di testare milioni di possibilità.
Fonte: Nature
