Celgene Corporation ha recentemente annunciato i risultati di due studi di fase 3 che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco Ozanimod inventato da scienziati dell’ Istituto Scripps Research (TSRI) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante.
Ozanimod, un innovativo modulatore del recettore sfingosina-1-fosfato-1 (S1P1) e recettore-5 (S1P5), è stato confrontato con il trattamento di prima linea, Avonex® (interferone beta-1a) (IFN), in pazienti con recidiva sclerosi multipla (RMS). I risultati dei due studi di fase 3 (SUNBEAM e RADIANCE Parte B) aprono la strada ad Ozanimod per entrare nel nuovo processo di approvazione del farmaco da parte della FDA.
RMS è il tipo più comune di sclerosi multipla. Trattare l’infiammazione nei pazienti RMS è fondamentale per ridurre la recidiva della malattia. Ozanimod blocca fonti di infiammazione nella sclerosi multipla recidivante agendo come agonista del recettore di sfingosina 1-fosfato 1 (S1PR1).
Lo studio RADIANCE Part B ha valutato due dosaggi (1 mg e 0,5 mg) di ozanimod orali rispetto all’IFN in 1.320 pazienti con RMS in 21 paesi, per due anni. Lo studio SUNBEAM ha valutato due dosaggi (1 mg e 0,5 mg) di ozanimod per via orale in 1,346 pazienti con RMS in 20 paesi per almeno un anno.
( Vedi anche:Antistaminico ripristina la funzione del sistema nervoso nei pazienti con sclerosi multipla cronica).
Ozanimod ha dimostrato una significativa riduzione delle lesioni T2 nuove dopo un anno di trattamento con 1 mg (48%, p <0,0001) e 0,5 mg (25%, p = 0,0032) rispetto a IFN. Ozanimod ha significativamente rallentato la perdita del volume del cervello rispetto all’IFN – un segno distintivo della malattia che causa l’atrofia cerebrale, la progressione della malattia e la disfunzione cognitiva.
“La capacità di Ozanimod di inibire l’atrofia cerebrale promette ai pazienti una vita lunga e produttiva per chi vive con la ricaduta e la remissione della sclerosi multipla, senza disabilità”, ha affermato il Professore di Medicina Molecolare TSRI, Hugh Rosen, co-inventore di Ozanimod.
Il design e lo sviluppo di Ozanimod derivano dalla ricerca di base perseguita nei laboratori TSRI di Rosen dal Professor Edward Roberts e dal Professor Michael BA Oldstone. Gli scienziati del TSRI hanno scoperto il meccanismo fondamentale del recettore S1PR1, esaminato il ruolo del recettore nella “tempesta della citochine” del sistema immunitario nell’influenza pandemica e esaminato il ruolo del recettore nel diabete di tipo 1.
TSRI possiede brevi brevetti di composizione della materia che coprono composti agonisti S1P compresi brevetti chiave che coprono Ozanimod. TSRI ha concesso in licenza questi brevetti a Receptos, acquistato da Celgene nel 2015. Celgene ha annunciato che prevede di lanciare il composto entro la fine del 2018, a seguito dell’approvazione della FDA.
I nuovi dati di Celgene fanno di Ozanimod il primo composto che nasce dall’Iniziativa della Biblioteca Molecolare Nazionale del NIH (National Institutes of Health) per completare con successo le sperimentazioni cliniche di fase 3 per la sicurezza e l’efficacia, con i dati per supportare l’approvazione della FDA.
Ozanimod è anche indagato da Celgene per il trattamento di forme di malattia infiammatoria intestinale. Il farmaco è attualmente in studio trifase per colite ulcerosa e Celgene ha recentemente pubblicato dati promettenti di fase 2 in un processo per la malattia di Crohn. Un test di fase 3 per testare l’ozanimod nei pazienti con malattia di Crohn dovrebbe iniziare nei primi mesi del 2018. Celgene intende pianificare i potenziali usi per altre condizioni dermatologiche e reumatologiche autoimmuni.
Fonte: SCRIPPS News
 per il trattamento della sclerosi multipla recidivante.){kind=link}