Un team internazionale di ematologi, tra cui Guy Young del Children’s Hospital Los Angeles, ha scoperto che nei pazienti con emofilia A, una nuova terapia chiamata Emicizumab, riduce l’incidenza di episodi di emorragia dell’87%.
L’emofilia A è la forma più comune di emofilia, caratterizzata da emorragie spontanee o prolungate e causata da deficit del fattore VIII della coagulazione.
I risultati di questo studio di fase III multicentrico chiamato HAVEN 1 sono stati presentati alla Society of Thrombosis and Hemostasis e pubblicati oggi nel New England Journal of Medicine.
( Vedi anche:I ricercatori hanno per la prima volta, sviluppato una capsula per trattare l’emofilia).
Le persone con emofilia A soffrono di sanguinamento eccessivo e richiedono un trattamento profilattico con un fattore di coagulazione somministrato per via endovenosa di solito 3 volte alla settimana. Tuttavia, la somministrazione ripetuta di fattore di coagulazione può determinare lo sviluppo di anticorpi, detti inibitori, che attaccano e distruggono il fattore necessario, rendendo molto difficile il trattamento di questi pazienti.
Emicizumab è un nuovo anticorpo monoclonale che viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. Secondo Alan S. Wayne MD, Direttore del Centro per il cancro e le malattie del sangue, “Questa ricerca rappresenta un importante passo avanti per gli individui con emofilia A che non rispondono più alle terapie convenzionali di coagulazione. Questa nuova terapia è notevolmente più efficace del trattamento standard per prevenire il sanguinamento, è più facile da somministrare, richiede una dose minore ed ha un buon profilo di sicurezza”.
Lo studio ha arruolato per la sperimentazione, 109 ragazzi dell’età di 12 anni con l’emofilia A ed ha dimostrato che i pazienti trattati con emicizumab hanno sperimentato l’ 87% di riduzione degli eventi di emorragia rispetto ai pazienti non trattati che hanno avuto una riduzione del 79%. Non sono stati rilevati anticorpi anti-farmaco.
“Questo è il risultato più significativo che ho visto durante i miei 20 anni di lavoro nel campo dell’emofilia”, ha detto Young, che è anche Professore di pediatria presso la Keck School of Medicine della USC e tratta i pazienti pediatrici con emofilia in California.
Questo farmaco è disponibile attualmente, solo per i pazienti che partecipano alla sperimentazione clinica, ma è attualmente in fase di valutazione da parte della FDA.
Fonte: EurekAlert
