Alcuni pazienti con recidiva o resistenza al trattamento standard della leucemia mieloide acuta, una forma di sangue cancro, possono raggiungere la remissione con una terapia sperimentale mirata, secondo i risultati degli studi iniziali pubblicati on-line in Blood, la rivista ufficiale della Società Americana di Ematologia (ASH).
Fino al 15 per cento delle persone affette da leucemia mieloide acuta hanno una mutazione nel gene IDH2 che impedisce ai globuli bianchi di maturare in neutrofili, parte integrante del sistema immunitario del corpo.
( Vedi anche: Leucemia mieloide acuta: la vitamina C può aumentare l’ efficacia del trattamento).
A differenza delle terapie standard che in modo aggressivo colpiscono tutte le cellule bianche del sangue, la terapia sperimentale con enasidenib inibisce il gene mutato IDH2, permettendo ai globuli bianchi immaturi di maturare naturalmente in neutrofili.
“Invece di uccidere le cellule bianche del sangue, questa terapia è stata progettata per trasformarle in cellule normali e sane”, ha detto l’autore dello studio Eytan Stein, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York.
Allo studio hanno partecipato 239 pazienti con leucemia mieloide acuta recanti mutazioni IDH2. Il 74 per cento di questi pazienti presentava resistenza al trattamento e nessuna opzione di terapia disponibile. Di questi 176 pazienti, 71 (40,3%) hanno risposto al nuovo trattamento con circa 34 pazienti (19,3%) che hanno raggiunto la remissione completa.
I pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale sono vissuti circa 14,4 mesi in più. Ulteriore raccolta di dati su questi pazienti saranno inclusi in studi futuri. La sopravvivenza globale per questo gruppo è quasi triplicata rispetto ai precedenti studi che hanno valutato gli altri trattamenti in questa popolazione di pazienti, con risultati in termini di sopravvivenza da 3,3 mesi a 9,3 mesi.
“In questo primo studio, il beneficio di sopravvivenza di nove mesi nei pazienti con malattia recidivante o resistente al trattamento avanzato è molto significativo”, ha osservato il Dr. Stein.
Gli eventi avversi del trattamento hanno incluso aumento della bilirubina, nausea, IDH-DS (un accumulo di liquidi nel corpo e / o polmoni), e una proliferazione di cellule bianche del sangue conosciuta come leucocitosi.
Ulteriori studi per valutare enasidenib come terapia di prima linea in combinazione con trattamenti standard per la leucemia mieloide acuta e come terapia per il trattamento di altri disturbi che presentano mutazioni nel gene IDH2 come la sindrome mielodisplastica (MDS), sono previsti o sono in corso.
Questo studio è stato finanziato da Agios Pharmaceuticals, Inc. e Celgene Corporation. I risultati di questo studio sono stati presentati all’ American Society of Clinical Oncology’s Annual Meeting 2017 a Chicago, Illinois.
Fonte: Blood
