Immagine: Dr. Lange
Un nuovo studio rivela che un farmaco vecchio di decenni, utilizzato per il trattamento della malaria, riduce i livelli di un biomarker collegato alla forma ereditaria di SLA, la sclerosi laterale amiotrofica.
La ricerca, condotta da ricercatori dell’ Hospital for Special Surgery (HSS) e altri centri, è stata pubblicato on-line negli Annals of Neurology.
Alcune persone con la forma ereditaria di SLA hanno una mutazione nel gene SOD1. I ricercatori hanno cercato di determinare se il farmaco Pirimetamina, un farmaco in uso da decenni, potrebbe in modo sicuro ed efficace, ridurre i livelli della proteina tossica prodotta dalla mutazione del gene SOD1.
( Vedi anche:Nuovo farmaco approvato per la SLA per la prima volta dopo 20 anni).
“Il nostro studio multicentrico internazionale ha dimostrato che la pirimetamina ha ridotto i livelli di SOD1 nel liquido cerebrospinale di pazienti con SLA familiare e che la riduzione era collegata alla dose di pirimetamina”, ha osservato Dale J. Lange, ricercatore principale e neurologo dell’ HSS.
“Non c’è attualmente alcuna cura per questa malattia devastante, ma il nostro studio ha dimostrato che un farmaco già in uso, per la prima volta ha ridotto i livelli di una proteina nota per essere rilevante nella progressione della malattia”.
La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia inesorabile che attacca progressivamente le cellule nervose nel cervello e midollo spinale. Col passare del tempo, i pazienti perdono la capacità di avviare e controllare il movimento dei muscoli. La deglutizione e la respirazione diventano sempre più difficili e la SLA è spesso fatale entro tre-cinque anni dall’ersordio.
Lo studio, sostenuto da una sovvenzione della Muscular Dystrophy Association of America, ha arruolato 32 pazienti con varie mutazioni genetiche SOD1 collegate alla SLA.
” Questo studio rappresenta la più grande indagine clinica e biologica prospettica su pazienti con SLA familiare, esistente nella letteratura, fino ad oggi. A nostra conoscenza, questo è il primo studio sugli esseri umani affetti da SLA che ha raggiunto una significativa riduzione di un biomarker rilevante della malattia nel liquido cerebrospinale. Abbiamo scoperto che il farmaco Pirimetamina è sicuro e ben tollerato nei pazienti affetti da SLA causata da differenti mutazioni SOD1 “, ha osservato il Dr. Lange.
“E’ in programma uno studio più grande per determinare se il farmaco Pirimetamina effettivamente influenza il decorso della malattia nei pazienti con SLA”, ha aggiunto il ricercatore.
Nessun cambiamento significativo della qualità della vita è stato osservato nel corso del periodo di studio di nove mesi. I limiti di questo studio includono il fatto che i pazienti avevano diversi livelli di gravità della malattia e quelli con i sintomi peggiori sono stati più propensi ad abbandonare la sperimentazione.
Fonte: Annals of Ndeurology
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