I ricercatori stanno sviluppando un approccio innovativo per il trattamento di una malattia autoimmune rara del sistema nervoso periferico chiamata Neuropatia associata ad anticorpi anti-MAG, utilizzando un tipo di spugna molecolare consistente di carboidrati, per rimuovere gli anticorpi patogeni dal flusso sanguigno.
“La neuropatia da autoanticorpi anti-MAG è causata da anticorpi diretti contro MAG, l’acronimo inglese per un componente della mielina, detto “glicoproteina associata alla mielina”. Questa patologia causa la compromissione del sistema sensitivo. È una forma tendenzialmente indolente, che tende ad evolvere in modo abbastanza lento nel tempo“.
Sviluppato per il trattamento della Neuropatia associata ad anticorpi anti-MAG, l’approccio ha anche potenziali applicazioni per il trattamento di altre malattie autoimmuni. Gli scienziati dell’Università di Basilea e Ospedale Universitario di Basilea hanno riportato i loro risultati sulla rivista scientifica PNAS.
( vedi anche:Malattie autoimmuni: nuovi trattamenti con minori effetti collaterali).
I pazienti con neuropatia da anticorpi anti-MAG prevalentemente soffrono di perdita di sensibilità alle braccia e gambe, dolore neuropatico e una perdita di coordinazione che altera sensibilmente la mobilità. Attraverso il danno progressivo ai nervi periferici, i pazienti sperimentano disabilità progressiva.
La malattia viene diagnosticata in base alla presenza di anticorpi nel sangue che si legano alla glicoproteina mielina-associata MAG nel sistema nervoso periferico. Questi anticorpi anti-MAG sono da tempo riconosciuti come la causa della malattia e una riduzione della concentrazione di anticorpi nel sangue porta ad un miglioramento dei sintomi.
Ad oggi è disponibile un trattamento che si rivolge in particolare a questi autoanticorpi. Le terapie attuali sono dirette a sopprimere la risposta immunitaria, ma sono inefficienti e, in alcuni casi, causano gravi effetti collaterali.
I ricercatori stanno lavorando quindi su un nuovo metodo di trattamento con glicopolimeri sintetici personalizzati che agiscono come una spugna sugli autoanticorpi nocivi. Il glicopolimero imita la sezione della proteina MAG che gli anticorpi anti-MAG vincolano.
Gli scienziati hanno potuto dimostrare in vitro che il glicopolimero neutralizza la malattia causata da anticorpi nel siero dei pazienti e, soprattutto, che gli anticorpi anti-MAG possono essere efficacemente rimossi nei topi immunizzati.
Potenziale trattamento per altre malattie autoimmuni
Questo nuovo metodo di trattamento offre un significativo potenziale non solo per un trattamento antigene-specifico nella neuropatia da autoanticorpi anti-MAG, ma anche per altre malattie autoimmuni anticorpo-mediate.
Terapie antigene-specifiche sono molto difficili da sviluppare. “L’uso dei nostri glicopolimeri apre nuove possibilità per il trattamento di malattie in cui gli anticorpi anti-glicani giocano un ruolo”, dice il Prof. Ernst Beat del Dipartimento di Scienze Farmaceutiche presso l’Università di Basilea. “Esempi di tali malattie comprendono la neuropatia motoria multifocale o sindrome di Guillain-Barré”.
La Polyneuron Pharmaceuticals AG sta preparando una sperimentazione clinica con il farmaco con glicopolimeri per il trattamento della neuropatia da anticorpi anti-MAG.
Fonte: PNAS