Immagine: David Levy e sua sorella – Foto fornita da David Levy
Utilizzando una tecnica che evita l’uso della chemioterapia ad alte dosi di radiazioni e in preparazione di un trapianto di cellule staminali, i medici della University of Illinois Hospital & Health Sciences hanno documentato la prima cura di un paziente adulto con anemia diseritropoietica congenita, una rara malattia del sangue in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi, causando danni d’organo progressivi e morte precoce.
Il trapianto è l’unico trattamento possibile per questo tipo di malattia.
( Vedi anche:Anemia Blackfan- Diamond: dalle cellule staminali nuovi potenziali trattamenti).
Il Dr. Damiano Rondelli e Michael Reese, Professore di Ematologia presso la University of Illinois a Chicago, sostengono che questo protocollo può essere utilizzato anche in pazienti con una lunga storia di anemia diseritropoietica congenita e alcuni danni d’organo causati dal minimo utilizzo di chemioterapia.
“Per i pazienti adulti con una malattia del sangue, le opzioni di trattamento sono molto limitate perché non sempre i malati possono beneficiare di una procedura rischiosa o sono troppo malati per tollerare i farmaci tossici utilizzati insieme ad un trapianto”, ha detto Rondelli, che è anche capo della divisione di ematologia e oncologia e Direttore del programma di trapianto di cellule staminali alla UI.
“Questa procedura offre ad alcuni pazienti adulti la possibilità di un trapianto di cellule staminali che non era disponibile in precedenza”.
Per più di 30 anni, il trattamento della CDA è stato basato su trasfusioni di sangue regolari per garantire ad organi e tessuti di ricevere abbastanza ossigeno.
Il paziente trattato e guarito si chiama Levy ed ha 32 anni. Egli, affetto da anemia diseritropoietica congeta, doveva sottoporsi a trasfusioni ogni due o tre settimane; aveva perso la milza, avuto un ingrossamento del fegato e soffriva gravemente di affaticamento, palpitazioni cardiache e avvelenamento da ferro, un effetto collaterale delle regolari trasfusioni di sangue.
Ha detto Levy: ” Stavo troppo male. Ero arrabbiato e depresso e volevo a tutti costi una cura. Questo è il motivo per cui ho iniziato a inviare email al Dr. Rondelli”.
Rondelli afferma che a causa della gamma di malattie sviluppate e dell’ incapacità di tollerare la chemioterapia e le radiazioni, diverse istituzioni avevano negato a Levy la possibilità di un trapianto di cellule staminali, ma i progressi della UI nella cura di pazienti affetti da anemia falciforme avevano aperto a Levy, la strada per un possibile trattamento: Rondelli ha sottoposto Levy a trapianto, nel 2014.
“Il trapianto era difficile e ho avuto alcune complicazioni, ma sono tornato alla normalità”, ha detto Levy che ora ha 35 anni. “Ho ancora qualche dolore e alcuni problemi persistenti causati negli anni, dalla mia condizione non adeguatamente gestita “.
Levy sta attualmente completando il suo dottorato in psicologia.
Rondelli sostiene che il potenziale di questo approccio al trapianto di cellule staminali è molto promettente.
“L’uso di questo protocollo di trapianto può rappresentare una strategia terapeutica sicura per il trattamento di pazienti adulti con molti tipi di anemie congenite, forse l’unica cura possibile”, ha concluso Rondelli.
Questo caso è stato pubblicato dalla rivista Bone Marrow Transplantation.
Fonte: UIC News Center
