La FDA ha approvato Emflaza compresse (deflazacort) e sospensione orale per il trattamento di pazienti di età 5 anni e più anziani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica che causa il deterioramento muscolare progressivo e debolezza. Emflaza è un corticosteroide che funziona riducendo l’infiammazione e l’attività del sistema immunitario.
I corticosteroidi sono comunemente usati per trattare la distrofia muscolare di Duchenne, in tutto il mondo.
( Vedi anche:Una nuova ricerca aumenta la comprensione della distrofia muscolare di Duchenne).
“Questo è il primo trattamento approvato per una vasta gamma di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne”, ha detto Billy Dunn, Direttore della Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Speriamo che di questa nuova opzione di trattamento possano beneficiare molti pazienti con DMD”.
La distrofia muscolare di Duchenne è il tipo più comune di distrofia muscolare ed è causata dalla mancanza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere sane le cellule muscolari. I primi sintomi compaiono di solito tra i 3 e 5 anni di età e peggiorano nel tempo. La malattia spesso si verifica in persone senza una storia familiare nota della condizione e colpisce soprattutto i ragazzi, ma in rari casi può influenzare anche le ragazze. DMD colpisce circa 1 su 3.600 neonati di sesso maschile in tutto il mondo.
Le persone con DMD perdono progressivamente la capacità di svolgere le attività in modo indipendente. Col progredire della malattia, si possono verificare disturbi del cuore e condizioni respiratore pericolose per la vita.
L’efficacia di deflazacort è stata dimostrata in uno studio clinico di 196 pazienti maschi da 5 a 15 anni di età all’inizio della sperimentazione, con la mutazione documentata del gene della distrofina e insorgenza di debolezza prima dei 5 anni. Alla dodicesima settimana, i pazienti che avevano assunto deflazacort avevano mostrato miglioramenti in una valutazione clinica della forza muscolare rispetto i pazienti trattati con placebo. Una stabilità complessiva media della forza muscolare è stata mantenuta fino alla fine dello studio, dopo 52 settimane, nei pazienti trattati con deflazacort. In un altro studio con 29 pazienti di sesso maschile che è durato 104 settimane, deflazacort ha dimostrato un vantaggio numerico rispetto al placebo su una valutazione della forza muscolare media. Inoltre, anche se non statisticamente controllata con confronti multipli, i pazienti trattati con deflazacort sembravano perdere la capacità di camminare più tardi rispetto a quelli trattati con placebo.
Gli effetti collaterali causati da Emflaza sono simili a quelle sperimentati con altri corticosteroidi. Gli effetti indesiderati più comuni sono il gonfiore del viso ( aspetto Cushing aspetto), aumento di peso, aumento dell’appetito, infezioni delle vie respiratorie superiori, tosse, straordinaria frequenza urinaria diurna (pollachiuria), crescita dei peli superflui e grasso addominale eccessivo.
Altri effetti collaterali che sono meno comuni includono problemi con la funzione endocrina, maggiore suscettibilità alle infezioni, elevazione della pressione sanguigna, rischio di perforazione gastrointestinale, gravi eruzioni cutanee, alterazioni del comportamento e dell’umore, diminuzione della densità delle ossa e problemi di visione, come la cataratta.
Il farmaco ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che prevede incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Emflaza è commercializzato da Pharmaceuticals Marathon di Northbrook, Illinois.
Fonte: FDA
 e sospensione orale per il trattamento di pazienti di età 5 anni e più anziani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica che causa il deterioramento muscolare progressivo e debolezza. Emflaza è un corticosteroide che funziona riducendo l'infiammazione e l'attività del sistema immunitario.){kind=link}