Immagine:Stephen Hauser
I ricercatori stanno segnalando risultati positivi di tre grandi studi clinici internazionali sul farmaco sperimentale Ocrelizumab (marca Ocrevus) sia nel trattamento della sclerosi multipla recidivante ( RMS) che nella sclerosi multipla progressiva primaria (SMPP).
I risultati dello studio sono stati pubblicati online il 21 dicembre 2016, in The New England Journal of Medicine ( NEJM ) e sono stati discussi in un editoriale di accompagnamento.
La sclerosi multipla è una malattia autoimmune. Fino ad oggi, tutti i farmaci per il trattamento della SM hanno preso di mira le cellule T del sistema immunitario. Ocrelizumab, al contrario, esaurisce le popolazioni delle cellule B del sistema immunitario.
I tre gli studi, che hanno coinvolto centinaia di pazienti e decine di ricercatori in diversi paesi, sono stati sponsorizzati da F. Hoffmann-La Roche (Roche), che detiene il brevetto su Ocrelizumab.
Il primo studio, chiamato Opera I, ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab con quelle dell’ interferone beta-1a (Rebif), un corrente farmaco standard per la cura della SMR. La risonanza magnetica condotta durante la sperimentazione, ha dimostrato che le lesioni infiammatorie nel cervello del gruppo trattato con ocrelizumab sono state ridotte del 95 per cento, rispetto a quelle trattate con interferone. Questi risultati di imaging sono state accompagnate da una riduzione fino al 47 per cento di recidive dei sintomi e fino ad una riduzione del 43 per cento della disabilità, rispetto all’ interferone.
I risultati “senza precedenti” dai Trials
“La riduzione nelle lesioni infiammatorie cerebrali osservata nel secondo studio chiamato Opera II Prove è senza precedenti”, ha detto Stephen Hauser della UC San Francisco che è Presidente del Comitato scientifico ed è autore corrispondente dell’articolo. Hauser, Prof.e Presidente del Dipartimento di Neurologia della UCSF e colleghi hanno a lungo sostenuto l’idea che le cellule B svolgono un ruolo centrale nella sclerosi multipla e la loro ricerca nel corso di molti decenni, è stata determinante nel portare Ocrelizumab in studi clinici.
Non vi sono trattamenti esistenti per la sclerosi multipla progressiva primaria.
( Vedi anche:Nuova ipotesi sulle cause della sclerosi multipla).
Il secondo studio ha confrontato gli effetti di ocrelizumanb con un placebo in pazienti SMPP. Le riduzioni “clinicamente significative” nella progressione della disabilità e di altri marker di peggioramento della malattia sono state osservate in seguito al trattamento con ocrelizumab, risultati che non sono mai stati osservati nellla SMPP.
In tutti e tre gli studi, gli eventi avversi più comuni associati con ocrelizumab erano reazioni correlate all’infusione e infezioni, che erano per lo più da lievi a moderate.
” Ci auguriamo che questo lavoro possa portare grandi benefici a milioni di persone con la sclerosi multipla. Questo lavoro è il risultato di una lunga collaborazione tra la comunità scientifica globale e l’industria”, ha detto Hauser che è anche Direttore UCSF Weill Institute for Neurosciences.
La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, tra cui circa 400.000 persone negli Stati Uniti. Mentre ci sono molti farmaci approvati volti a mantenere la SMR sotto controllo, circa il 10/15 per cento delle persone con SM sono diagnosticati con SMPP, per la quale non vi sono trattamenti approvati. Attualmente non esiste una cura per entrambe le condizioni.
La SM si verifica quando il sistema immunitario attacca in modo anomalo la guaina mielinica, una sostanza grassa che isola e supporta gli assoni che irradiano dalle cellule nervose nel cervello, midollo spinale e nervi ottici, causando infiammazione e conseguente danno che interrompe il normale flusso di comunicazione nel sistema nervoso. Questo danno può causare una vasta gamma di sintomi, tra cui debolezza muscolare, affaticamento e difficoltà a vedere e può portare a invalidità permanente. La maggior parte delle persone con SM sperimentano i primi sintomi tra i 20 ei 40 anni di età e questo rende la malattia è una delle principali cause di disabilità non traumatica nei giovani adulti.
La SMR è la forma più comune della malattia ed è caratterizzata da episodi di segni o sintomi (ricadute) o peggioramento, seguiti da periodi di recupero parziale o totale. La SMPP è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento, ma in genere senza recidive distinte o periodi di remissione.
Ocrelizumab è attualmente in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration (FDA) e dell’Agenzia europea per i medicinali.
“Queste nuove pubblicazioni indicano che le cellule B svolgono un ruolo centrale nella sclerosi multipla“, ha detto Hauser. “Negli studi Opera I e Opera II sulla SMR, ocrelizumab ha costantemente e significativamente ridotto l’attività della malattia e la progressione della disabilità a fronte di un alto dosaggio di interferone standard di cura, dimostrando un profilo di sicurezza favorevole. La consistenza di questi dati, l’effetto osservato in questi studi clinici e il profilo di sicurezza favorevole, possono supportare il trattamento della sclerosi multipla con il farmaco ocrelizumab”.
Fonte: Medicalxpress
 sia nel trattamento della sclerosi multipla recidivante ( RMS) che nella sclerosi multipla progressiva primaria (SMPP).){kind=link}