Malattia muscolare: trovato possibile target terapeutico

Lo studio della proteina muscolare miostatina è stato di grande interesse per i ricercatori, come potenziale bersaglio per i pazienti con disturbi muscolari. Anche se si sa molto su come la miostatina influisce sulla crescita muscolare, c’è un disaccordo tra gli scienziati sul tipo di cellule muscolari su cui la proteina agisce . Una nuova ricerca, composta da un team tra cui Chen Ming Fan e Cristofer Lepper, restringe il campo ad un solo tipo di cellule probabili. Il lavoro è stato pubblicato il 6 Agosto sulla rivista Proceedings of National Academy of Science.La miostatina è nota per inibire la crescita muscolare e la sua funzione è comune a molti mammiferi. Topi mutati, privi di miostatina, hanno una massa muscolare doppia di quella dei topi normali. Con l’inibizione della mioostatina,un farmaco potrebbe in teoria, favorire la crescita muscolare anche in persone  con patologia muscolare. C’è stato un notevole dibattito su quali tipi di cellule sia indirizzata la miostatina: miofibre o cellule staminali muscolari chiamate satelliti. Le cellule satelliti vengono attivate da una lesione muscolare, cominciano a dividersi e si fondono con le miofibre. Il team di ricerca ha usato una varietà di tecniche sia farmacologiche che genetiche ed ha dimostrato che la crescita muscolare è causata dall’inibizione della miostatina  e dalla fusione delle cellule satelliti in microfibre. Questa scoperta ha importanti implicazioni per il possibile impiego della miostatina come obiettivo clinico. Ci sono però prob lemi sospesi su come un farmaco indirizzato alla miostatina potrebbe funzionare in condizioni in cui sono esaurite le cellule satelliti nel paziente. Ad esempio in malattie come la distrofia muscolare, le cellule satelliti per compensare le cellule muscolari degenerate all ‘ìnizio della malattia , sono portate a ridursi nel tempo. Ulteriori ricerche sono necessarie per determinare se questi risultati sono applicabili  alle diverse condizioni cliniche come esercizio fisico, lesioni e sarcopenia, perdita di tono muscolare degenerativo associato all’invecchiamento. Tuttavia i risultati indicano che inizialmente molte malattie che colpiscono il sistema muscolare potrebbero essere sensibili ai farmaci che inibiscono la miostatina e quindi promuovono la crescita muscolare.