In uno studio pubblicato questa settimana in ACS Chemical Neuroscience, i ricercatori dell’Università di Saint Louis segnalano che il trattamento di topi con un composto chiamato SR1078, riduce il comportamento autistico. Il farmaco, sviluppato da Thomas Burris, Ph.D., Presidente della facoltà di farmacologia e fisiologia presso la SLU, aumenta l’espressione dei geni che sono noti per essere poco regolati nel cervello di pazienti autistici.
Il disturbo dello spettro autistico rappresenta un gruppo di disturbi dello sviluppo neurologico che causano difficoltà nell’ l’interazione sociale, nella comunicazione ed eccessivi comportamenti ripetitivi. Attualmente, anche se ci sono farmaci disponibili per il trattamento di alcuni sintomi, non esistono terapie farmacologiche che trattano la malattia di base.
Le cause dell’autismo non sono ancora ben comprese e gli studi hanno dimostrato che alcuni geni tendono ad essere disregolati nel cervello dei bambini autistici. In particolare, l’espressione di Rora, un recettore nucleare, è molto bassa nel cervello delle persone con autismo.
I ricercatori hanno dimostrato che un attivatore dell’espressione Rora, regola i geni chiave che sono underexpressed nei cervelli autistici.
La squadra di Burris ha sviluppato un farmaco, SR1078, che aumenta l’attività di Rorà, e, successivamente, aumenta l’espressione mancante di diversi geni.
“Abbiamo sviluppato i primi farmaci che possono indirizzare in modo efficace Rorà. SR1078 è, a questo punto, più di un composto, un vero farmaco. Dovrà essere ottimizzato prima che sia pronto per i test umani”, ha detto Burris. “Tuttavia, è in grado di raggiungere il cervello, e questo è un fattore chiave”.
Il gruppo di Burris ha utilizzato un particolare ceppo di topo che mostra un comportamento autistico.
” Un topo normale accudisce se stesso circa 125 volte in 10 minuti. I topi con un profilo autistico si puliscono 250 volte in 10 minuti, a causa di un’eccessivo comportamento ripetitivo”.
Quando questi topi sono stati trattati con il composto, Burris ha trovato che è aumentata l’espressione dei geni underexpressed e che il comportamento autistico si è ridotto, con una significativa riduzione degli eventi ripetitivi. Inoltre, studi sulle cellule del cervello umano in coltura hanno anche dimostrato che il farmaco aumenta l’espressione di questi geni.
Successivamente, il team di ricerca studierà l’attività sociale dei topi per vedere quale impatto il farmaco ha su questo aspetto del loro comportamento.
La ricerca è in fase iniziale e sono necessari studi clinici sugli esseri umani, prima che il farmaco possa utilizzato come terapia per i bambini con autismo. Tuttavia, il team di ricerca è incoraggiato dai progressi compiuti in un campo, quale l’autismo, che attualmente offre poche opzioni farmacologiche.
“Le terapie per l’autismo sono poche”, ha detto Burris. ” I farmaci approvati sono composti antipsicotici che trattano i sintomi. Noi puntiamo a modulare i geni che sono disregolati dal disordine. Ci auguriamo che il nostro lavoro possa essere l’inizio dello sviluppo di terapie in grado di avvicinarsi alla causa principale della condizione”.
Fonte:http://www.sciencenewsline.com/news/2015120301060047.html
