La FDA ha approvato Farydak ( panobinostat) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, una forma di tumore che colpisce le plasmacellule, una componemte molto importante del sistema immunitario. In particolare le plasmacellule sono il risultato della maturazione dei linfociti B che insieme ai linfociti T, rappresentano le due principali tipologie cellulari coinvolte nella risposta immunitaria.
Il ruolo delle plasmacellule, che si trovano soprattutto nel midollo osseo, è quello di produrre e liberare anticorpi per combattere le infezioni. In molti casi, la loro crescita procede in maniera incontrollata dando origine al tumore.
Farydak inibisce l’attività degli enzimi noti come istone deacetilasi (HDAC). Questo processo può rallentare l’eccessiva produzione di plasmacellule o causare la loro morte, in pazienti affetti da mieloma multiplo.
Farydak è il primo inibitore HDAC approvato per il tratamento del mieloma multiplo. Esso è destinato ai pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie standard tra cui bortezomib e un agente immunomodulante.
Farydak deve essere utilizzato in combinazione con bortezomib, un tipo di chemioterapia e desametasone, un farmaco anti-infiammatorio.
La sicurezza e l’efficacia di Farydak in combinazione con bortezomib e desametasone, sono state dimostrate in 193 pazienti con mieloma multiplo, partecipanti alla sperimentazione, che avevano ricevuto almeno due trattamenti precedenti che includevano bortezomib e un agente immunomodulante.
I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una combinazione di Farydak, bortezomib e desametasone, o bortezomib e desametasone da solo.
I risultati dello studio hanno dimostrato che i partecipanti che hanno ricevuto la combinazione Farydak, hanno visto un ritardo nella progressione della malattia (sopravvivenza libera da progressione) per circa 10,6 mesi, rispetto ai 5,8 mesi per i partecipanti trattati con bortezomib e desametasone da solo. Inoltre, il 59 per cento dei partecipanti Farydak trattati, hanno visto il loro cancro ridursi o scomparire dopo il trattamento (tasso di risposta), contro il 41 per cento in quelli trattati con bortezomib e desametasone.
Gli effetti indesiderati più comuni di Farydak sono stati diarrea, stanchezza, nausea, gonfiore alle braccia o alle gambe, diminuzione dell’appetito, febbre , vomito e debolezza. Le anomalie di laboratorio più comuni erano bassi livelli di fosforo nel sangue (ipofosfatemia), bassi livelli di potassio nel sangue (ipopotassiemia), bassi livelli di siodio nel sangue (iponatriemia), aumento della creatinina, piastrine basse (trombocitopenia), bassi globuli bianchi (leucopenia) e numero di globuli rossi bassi (anemia). Gli operatori sanitari devono anche informare i pazienti del rischio di sanguinamento nel tratto gastrointestinale e danni al fegato (epatotossicità).
La FDA ha concesso la revisione prioritaria a Farydak e la denominazione di farmaco orfano . La revisione prioritaria prevede un esame accelerato di farmaci che hanno lo scopo di curare una malattia grave o condizione e possono fornire un significativo miglioramento rispetto alla terapia disponibile. La denominazione di orfano è data ai farmaci destinati a trattare malattie rare.
Il programma di approvazione accelerata prevede l’accesso dei pazienti a promettenti nuovi farmaci, mentre la società esercita studi clinici di conferma. Un miglioramento nella sopravvivenza o sintomi correlati alla malattia non sono ancora stati stabiliti per Farydak. Alla società è ora richiesto di condurre studi di conferma per verificare e descrivere il beneficio clinico di Farydak.
Fonte: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm435296.htm
