Nuovo farmaco individuato per trattare una rara forma di leucemia e neuroblastoma nei bambini

Alcuni ricercatori hanno progettato un farmaco chiamato Crizotinib che può concentrarsi sui geni anomali che causano una rara, ma aggressiva forma di linfoma e neuroblastoma. Il farmaco, in uno studio di fase clinica, ha provocato la remissione della malattia, con effetti collaterali minimi, in 10 dei bambini che partecipano allo studio clinico condotto dal Children Oncology Group presso l’Ospedale Pediatrico di Filadelfia. Il team di ricerca, nel 2008, aveva scoperto che mutazioni nella chinasi linfoma anaplastico (ALK) gene, sono presenti nel 14% dei casi di neuroblastoma ad alto rischio, il più diffuso tipo di cancro dei bambini. Crizotinib farmaco era già stato utilizzato, in studi clinici,  per il trattamento del cancro al polmone in pazienti adulti. In seguito gli scienziati hanno usato la sostanza in una prova pediatrica iniziale. La sperimentazione non è stata ristretta a pazienti con alterazioni ALK, ma aperta anche a bambini affetti da tumori refrattari o recidivanti. Gli effetti tossici del farmaco sono stati minimi anche se i dosaggi utilizzati erano relativamente elevati. Su 8 bambini con linfoma anaplastico a cellule grandi, 7 hanno avuto una risposta completa: nessun cancro è stato possibile rilevare con scansioni di imaging. Altri ventisette pazienti arruolati, erano affetti da neuroblastoma, un cancro del sistema nervoso molto difficile da curare. Due di questi pazienti hanno ottenuto una remissione completa. La ricerca dimostra il grande  potenziale di Crizotinib, mentre lo studio prosegue per verificare se i bambini affetti da diverse forme di  neuroblastrmi, possono beneficiare della sostanza.