ll 24 febbraio, la FDA ha approvato Myalept (metreleptin per iniezione) come terapia sostitutiva per curare le complicanze della carenza di leptina, in aggiunta alla dieta, in pazienti con congenita o acquisita lipodistrofia generalizzata.
La lipodistrofia generalizzata è una condizione associata con una mancanza di tessuto adiposo. I pazienti con lipodistrofia congenita generalizzata sono nati con poco o nessun tessuto adiposo. I pazienti con lipodistrofia generalizzata acquisita generalmente perdono tessuto adiposo nel tempo. Poiché la leptina è fatta da tessuto grasso, i pazienti con questa malattia hanno livelli molto bassi di leptina. La leptina regola l’assunzione di cibo ei ormoni, come l’insulina.
Pazienti con entrambi i tipi di lipodistrofia generalizzata spesso sviluppano grave resistenza all’insulina in giovane età e possono avere il diabete mellito che è difficile da controllare o livelli molto elevati di trigliceridi nel sangue (ipertrigliceridemia) che possono portare a infiammazione del pancreas.
“Myalept è la prima terapia approvata indicata per il trattamento delle complicanze associate alla forma congenita o acquisita di lipodistrofia generalizzata e offre un’opzione di trattamento necessaria per i pazienti con questa malattia orfana”, ha detto Maria Parchi, MD, vice direttore del Drug Evaluation II nel Centro della FDA per la valutazione dei farmaci e della Ricerca.
La sicurezza e l’efficacia di Myalept, un analogo della leptina realizzato mediante la tecnologia del DNA ricombinante, sono state valutati in uno studio che ha incluso 48 pazienti con congenita o acquisita lipodistrofia generalizzata, affetti anche da diabete mellito, ipertrigliceridemia, e / o livelli elevati di insulina a digiuno. Lo studio ha mostrato una riduzione di HbA1c (una misura di controllo degli zuccheri nel sangue), glicemia a digiuno e trigliceridi.
Tuttavia, gli operatori sanitari dovrebbero considerare attentamente i benefici ed i rischi del trattamento con Myalept in pazienti con significative alterazioni ematologiche e / o acquisita lipodistrofia generalizzata. Myalept è controindicato nei pazienti con generale obesità e non è approvato per l’uso in pazienti con lipodistrofia HIV correlata o in pazienti con malattie metaboliche, compreso il diabete mellito e ipertrigliceridemia, senza evidenza concomitante di lipodistrofia generalizzata.
A causa dei rischi associati con lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti e linfoma, Myalept è disponibile solo attraverso il Myalept Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Program. Nell’ambito di questo programma REMS, i prescrittori devono essere certificati iscrivendosi al programma e completando la formazione. Le farmacie devono essere certificate con il programma e dispensare Myalept solo dopo aver ricevuto il modulo di prescrizione della Myalept REMS e l’ autorizzazione per ogni nuova prescrizione.
Myalept è stato anche approvato con una Medication Guide e le istruzioni per l’uso, che fornisce ai pazienti informazioni importanti relative al farmaco.
La FDA sta richiedendo sette studi (requisiti di post-marketing) per Myalept, compreso uno studio a lungo termine prospettico osservazionale (Registro di esposizione del prodotto) dei pazienti trattati con Myalept, uno studio per valutare la immunogenicità (formazione di anticorpi) di Myalept e la valutazione e l’analisi delle segnalazioni spontanee di potenziali gravi rischi connessi all’utilizzo di Myalept.
Negli studi clinici, gli effetti indesiderati più comuni osservati nei pazienti trattati con Myalept erano basso livello di zucchero nel sangue ( ipoglicemia ), cefalea, diminuzione del peso e dolore addominale.
Myalept è commercializzato da San Diego-based Amylin Pharmaceuticals, LLC
 come terapia sostitutiva per curare le complicanze della carenza di leptina in pazienti con congenita o acquisita lipodistrofia generalizzata.){kind=link}