Farmaco migliora la remissione della malattia di Crohn tra i bambini e adolescenti.
Bambini e gli adolescenti con malattia di Crohn che non rispondono al trattamento,hanno trovato miglioramento della remissione clinica dopo 8 settimane di trattamento con talidomide farmaco, rispetto al placebo, secondo uno studio che appare ill 27 nov sulla rivista JAMA.
Si stima che ben 1,2 milioni di persone in Europa e più di mezzo milione negli Stati Uniti siano affetti da malattia di Crohn, una malattia infiammatoria cronica che coinvolge il sistema digestivo. La sua incidenza è in aumento a livello globale. “Circa il 25 per cento delle persone con malattia di Crohn che sviluppa i sintomi della condizione in giovane età, sono generalmente più gravi rispetto ai casi dello sviluppo della condizione da adulto. Resistenza o intolleranza alla precedente terapia è comune nei bambini con malattia di Crohn, con una percentuale di circa il 18 per cento dei casi che richiede un intervento chirurgico entro 5 anni dall’esordio della malattia. Talidomide è un farmaco usato per trattare malattie infiammatorie della pelle e delle mucose. Studi osservazionali su talidomide, in pazienti con malattia di Crohn, hanno riportato risultati incoraggianti.
Marzia Lazzerini, dell’Istituto per la Salute Materno Infantile a Trieste e colleghi, hanno valutato l’efficacia e gli effetti negativi di talidomide nell’indurre remissione clinica nei bambini e adolescenti con refrattaria (che non risponde al trattamento) malattia di Crohn.
Lo studio ha incluso 56 bambini affetti da malattia di Crohn ed è stato condotto da agosto 2008 a settembre 2012, in 6 centri di cura pediatrici in Italia. I bambini sono stati randomizzati a talidomide o placebo, una volta al giorno per 8 settimane. Gli esiti misurati primari erano la riduzione del Pediatric Crohn Disease Activity Index (PCDAI) punteggio di ≥ ≥ 25 per cento o il 75 per cento alle settimane 4 e 8 (remissione clinica). Tutti i pazienti hanno continuato a ricevere talidomide per ulteriori 52 settimane.
I ricercatori hanno scoperto che la remissione clinica è stata raggiunta da più bambini trattati con talidomide (13/28 [46,4 per cento] vs 3/26 [11,5 per cento]). Le risposte non erano differenti a 4 settimane tra i due gruppi, ma un miglioramento maggiore è stata osservata a 8 settimane nel gruppo trattato con talidomide. Tra i non responder al placebo che hanno iniziato la ricezione talidomide, 11 su 21 (52,4 per cento) ha successivamente raggiunto la remissione alla ottava settimana.Complessivamente, 31 dei 49 bambini trattati con talidomide (63,3 per cento) hanno raggiunto la remissione clinica, e 32 su 49 (65,3 per cento) hanno raggiunto il 75 per cento di risposta.
Durata media della remissione clinica nel gruppo affetto da malattia di crohn, trattato con talidomide, era di 181 settimane contro 6,3 settimane nel gruppo placebo.
“Questi risultati richiedono la replica per determinare in via definitiva, l’utilità di questo trattamento”, concludono gli autori.
Fonte JAMA 2013; 310 (20 ): 2164 DOI: 10.1001/jama.2013.280777
